Рецептурные препараты часто назначаются для использования не по назначению, одобренному FDA. Узнайте, почему.
Использование лекарств не по назначению: Что нужно знать
Рецептурные препараты часто назначаются для использования не по назначению, одобренному FDA. Узнайте, почему.
Келли Миллер Из архива врача
В следующий раз, когда ваш врач выпишет вам рецепт, подумайте вот о чем: Лекарство может быть не одобрено для вашего конкретного заболевания или возрастной группы.
Но вам, вероятно, не стоит звонить в медицинскую комиссию. Эта практика, называемая "не по назначению", вполне законна и очень распространена. Более чем каждый пятый амбулаторный рецепт, выписанный в США, предназначен для терапии, не входящей в перечень лекарственных средств.
Термин "off-label" означает, что лекарство используется не так, как указано на утвержденной FDA этикетке упаковки, или вкладыше. Каждое рецептурное лекарство, продаваемое в США, имеет индивидуальную этикетку, одобренную FDA. Эта этикетка представляет собой письменный отчет, содержащий подробные инструкции относительно разрешенных способов применения и доз, которые основаны на результатах клинических исследований, представленных производителем препарата в FDA.
Многие люди могут удивиться, узнав, что FDA регулирует утверждение лекарств, а не их назначение, и ... врачи могут свободно назначать лекарства по любой [причине, которую они считают подходящей с медицинской точки зрения], говорит Г. Калеб Александр, доктор медицины, МС, защитник медицинской этики и доцент медицины в Медицинском центре Чикагского университета. "Практически каждый препарат при определенных обстоятельствах используется не по назначению".
Не знают о применении не по назначению
Несмотря на широкое распространение использования лекарств не по назначению, эксперты утверждают, что лишь немногие пациенты знают о том, что они получают лекарство не по назначению. И врачи не обязаны сообщать пациентам, что лекарство используется не по назначению.
Жительница пригорода Атланты Мишель Мерфи была ошеломлена, узнав, что надолол, бета-блокатор, который она принимала каждый день в течение нескольких лет для предотвращения мигреней, на самом деле не был одобрен для этого применения.
"Это почти как если бы мы были подопытными, которых успокаивают, что все будет хорошо, потому что это лекарство помогло людям в исследованиях, которые его принимали, но не совсем для того, для чего мы его принимаем", - говорит Мерфи.
Преимущества использования лекарств не по назначению
Назначение лекарств не по назначению - это не обязательно плохо. Оно может быть полезным, особенно когда пациенты исчерпали все другие одобренные варианты, как в случае редких заболеваний или рака.
По данным Американского онкологического общества, лечение рака часто включает использование некоторых химиотерапевтических препаратов не по назначению, поскольку химиотерапевтический препарат, одобренный для одного типа рака, на самом деле может быть направлен на множество различных типов опухолей. Использование препарата или комбинации препаратов не по назначению часто представляет собой стандарт лечения.
Бета-блокаторы являются еще одним примером полезного назначения лекарств не по назначению. Такие препараты одобрены FDA для лечения высокого кровяного давления, но широко признаны кардиологами как стандарт лечения пациентов с сердечной недостаточностью. Более того, некоторые бета-блокаторы теперь официально одобрены для лечения сердечной недостаточности. Нередки случаи, когда препараты, применяемые не по назначению, в конечном итоге получают одобрение FDA.
Другие препараты, которые обычно назначаются не по назначению, включают трициклические антидепрессанты для лечения хронической боли и антипсихотики для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). "Назовите препарат, и можно придумать его применение не по назначению", - говорит Александр.
Рискованная практика?
Существуют споры по поводу использования лекарств не по назначению. Врачи подчеркивают, что назначение лекарств не по назначению имеет свое место в медицинской практике, но они также признают, что использование лекарства не по назначению может повысить риск судебных исков в случае возникновения у пациента нежелательных или плохих побочных эффектов.
"Назначение лекарств не по назначению может подвергнуть пациентов рискованному и неэффективному лечению", - пишут профессора медицинской этики Ребекка Дрессер и Джоэл Фрейдер, доктор медицины, в осеннем выпуске "Журнала права, медицины и этики" за 2009 год.
Фен-фен - один из лучших примеров использования не по назначению с плохим результатом. FDA одобрило препараты фенфлурамин гидрохлорид и фентермин гидрохлорид как отдельные краткосрочные средства для лечения ожирения. Однако врачи начали назначать эти два препарата вместе после того, как в одном из медицинских журналов и многочисленных массовых изданиях появилась статья, описывающая впечатляющий эффект коктейля для похудения.
Эта комбинация лекарственных средств, запрещенная к применению, привела к катастрофическим результатам: Многие пациенты получили серьезные и потенциально смертельные повреждения сердечных клапанов, что вызвало многомиллиардный судебный иск. В 1997 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) запретило Fen-Phen к продаже.
Несмотря на то, что некоторые виды терапии, применяемые не по назначению, могут быть полезными и даже спасать жизнь некоторым пациентам, в большинстве случаев научных доказательств их эффективности практически нет. В недавнем комментарии в журнале Archives of Internal Medicine трое ученых из отдела биоэтики клинического центра Национального института здоровья (NIH) утверждают, что "использование лекарств не по назначению было определено как один из аспектов проблематичного назначения лекарств", отчасти из-за недостаточных данных о безопасности и эффективности лекарств для использования не по назначению.
Проблема для врачей
Некоторые врачи также могут быть в замешательстве относительно статуса одобрения препарата. Удивительно много врачей думают, что лекарство одобрено FDA, когда это не так, сообщили недавно Александр и его коллеги в журнале Pharmacoepidemiology and Drug Safety.
"Это не тривиальная проблема", - говорит Александр. "Наши результаты свидетельствуют о том, что некоторые случаи назначения лекарств не по назначению могут быть вызваны ошибочными представлениями об одобрении FDA и уровне доказательств, подтверждающих использование лекарств не по назначению".
Александр говорит, что срочно необходимы более эффективные стратегии и инструменты для информирования врачей о распространенных видах применения лекарств, которые наносят наибольший вред. Неправильное понимание одобренного применения препарата или его побочных эффектов может увеличить риск лекарственных ошибок и опасных последствий для пациента.
Например, исследование Александра показало, что почти каждый пятый опрошенный врач, назначавший препарат кветиапин (Seroquel) при деменции с ажитацией, ошибочно полагал, что он одобрен для такого применения. Однако на этом препарате имеется предупреждение "черный ящик" - самое строгое предупреждение FDA - гласящее, что применение антипсихотических препаратов связано с повышенным риском смерти у пожилых пациентов с деменцией.
Психиатрические препараты - одни из самых распространенных лекарств, назначаемых не по назначению, и их применение у детей вызывает особую озабоченность. Многие лекарства, назначаемые детям, используются не по назначению, потому что в этой возрастной группе лекарства реже тестируются. В марте 2009 года исследователи сообщили в журнале Academic Pediatrics, что 62% амбулаторных визитов к педиатру приводили к назначению препарата не по назначению. Дети в возрасте до 6 лет чаще всего получали лекарство не по назначению.
Кто контролирует?
По словам экспертов, использование лекарств не по назначению иногда может вызывать негативные ассоциации и снижать ожидания общественности в отношении того, что лекарства будут проходить строгие испытания, требуемые FDA. Мерфи говорит, что ей было бы спокойнее знать, что лекарство, которое она принимает, было специально протестировано для ее конкретного заболевания.
По словам Александра, главный вопрос заключается в том, как лучше всего регулировать использование лекарств не по назначению, не подавляя чрезмерным образом клинические инновации. Одни призывают уделять больше внимания назначению лекарств на основе доказательной медицины, а также более строгим правилам, регулирующим использование лекарств не по назначению. Но другие опасаются, что ужесточение правил может помешать раннему доступу пациентов к новым методам лечения.
Препараты, применяемые не по назначению, повышают затраты?
Более широкая пропаганда использования лекарств не по назначению может заставить пациентов глубже залезть в карман, чтобы покрыть расходы на рецептурные препараты. Компании медицинского страхования тщательно проверяют препараты, используемые не по назначению. Хотя Medicare недавно изменила свои правила, чтобы позволить более широкое покрытие использования лекарств от рака не по назначению, страховщики не всегда платят за неодобренный или непроверенный препарат.
"Эта тенденция, вероятно, сохранится, поскольку решения о страховом покрытии направлены на борьбу с нерациональными расходами", - сообщают Эмили Ларгент, BSN, Фрэнк Миллер, PhD, и Стивен Пирсон, MSc, по электронной почте. Ларгент, Миллер и Пирсон работают в отделе биоэтики Клинического центра NIH.
Вопросы, которые следует задать врачу
Врачи не обязаны сообщать пациентам о применении лекарств не по назначению, и врачи, включая Александра, говорят, что это было бы непрактично. Поэтому важно, чтобы пациенты понимали разницу между назначением "по назначению" и "не по назначению". Ларгент, Миллер и Пирсон рекомендуют задавать врачу следующие вопросы всякий раз, когда вам выписывают рецепт:
-
Лекарство используется по назначению или не по назначению?
-
Какие данные лежат в основе вашего решения выписать мне это лекарство?
-
Насколько вы уверены, что это лекарство принесет мне пользу?
Если препарат используется не по назначению, вы можете уточнить в своей страховой компании, покрывается ли он. Вы также можете спросить у своего врача, есть ли клинические испытания, изучающие использование препарата не по назначению, в которых вы могли бы принять участие. В настоящее время проводится ряд клинических исследований, направленных на проверку безопасности и эффективности применения лекарственных средств, назначаемых не по назначению.
