Управление по контролю за продуктами и лекарствами США рассматривает препарат, который имеет мало доказательств того, что он может помочь в лечении бокового амиотрофического склероза.
FDA рассматривает лекарство от бокового склероза со скромными данными
Кэролин Крист
25 марта 2022 - FDA рассматривает данные о препарате, который может помочь при боковом амиотрофическом склерозе.
На следующей неделе FDA проведет публичное рассмотрение данных небольшого исследования AMX0035, препарата, производимого компанией Amylyx Pharmaceuticals, на средней стадии, которое показало скромный эффект на снижение состояния пациентов.
Эффект есть, но это не удар, - сказал агентству Ассошиэйтед Пресс Джеффри Ротштейн, доктор медицины, директор Центра исследований ALS имени Роберта Паккарда при Университете Джонса Хопкинса.
Действительно ли это работает? Я не знаю, сказал он. Именно поэтому я хотел бы увидеть второе исследование".
Пациенты и защитники добиваются одобрения препарата для лечения нейродегенеративного заболевания, известного также как болезнь Лу Геригса. ALS повреждает нервные клетки и приводит к снижению способности ходить, говорить, глотать и дышать. Вылечить болезнь невозможно, и большинство людей умирает через 3-5 лет.
FDA обычно требует проведения двух крупных клинических испытаний на поздних стадиях для получения разрешения. Для смертельно опасных заболеваний, таких как рак, может быть принято одно исследование с многообещающими результатами.
В прошлом году федеральные регулирующие органы заявили, что компании Amylyx необходимо провести крупное исследование, прежде чем добиваться одобрения. Однако после нескольких месяцев лоббирования со стороны пациентов и защитников, FDA заявило, что компания может подать заявку на основании небольшого исследования.
Эксперты в области здравоохранения выразили обеспокоенность по поводу изменения направления. Правительственные следователи анализируют одобренный в прошлом году препарат Aduhelm для лечения болезни Альцгеймера, который может принести мало пользы пациентам. В ходе расследования выясняется, испытывало ли FDA давление, основанное на лоббировании со стороны групп больных Альцгеймером и фармацевтических компаний.
Именно это многих беспокоило в плане прецедента одобрения FDA препарата "Адухельм", - сказал AP Джозеф Росс, доктор медицины, профессор медицины и общественного здравоохранения Йельского университета.
По его словам, они, по сути, капитулировали перед давлением промышленности и защитников интересов пациентов, вместо того чтобы следовать научным данным.
На прошлой неделе компания Amylyx объявила о запуске программы расширенного доступа для AMX0035, которая обеспечивает доступ к потенциальным методам лечения до одобрения FDA. Программа проводится параллельно с текущим испытанием фазы 3.
FDA опубликует первоначальный обзор препарата Amylyx до заседания в среду, сообщает AP. Препарат представляет собой комбинацию двух других ингредиентов - рецептурного лекарства для лечения заболеваний печени и диетической добавки. Компания Amylyx запатентовала эту комбинацию и утверждает, что химические вещества работают вместе, защищая клетки от повреждений.
В небольшом исследовании на 137 пациентах пациенты с ALS почувствовали заметное улучшение, но терапия не оказала влияния на результаты анализов. По данным опросника из 48 пунктов, который отслеживал такие функции, как ходьба, почерк и глотание, у тех, кто принимал препарат, болезнь прогрессировала на 25% медленнее, чем у тех, кто принимал плацебо. Разница в 2,3 балла была статистически значимой, сообщает AP, хотя эксперты в области здравоохранения обсуждают, что это в конечном итоге означает для пациентов.
В сентябре 2020 года редакционная статья в журнале New England Journal of Medicine назвала полученные результаты постепенными и скромными, рекомендовав провести крупные и долгосрочные исследования перед утверждением препарата.
FDA одобрило два препарата для лечения ALS, причем более эффективный из них продлевает жизнь на несколько месяцев. Ожидается, что препарат Amylyx даст аналогичный эффект.
Группа внешних экспертов FDA, заседание которой состоится в среду, в прошлом году проголосовала против препарата Адухельм. FDA все равно одобрило препарат, что заставило трех членов независимой консультативной группы уйти в отставку. Учитывая, что те же ученые и руководство FDA будут участвовать в принятии решения по препарату Amylyx на следующей неделе, сообщает AP, одобрение, скорее всего, состоится.
