Исследование стволовых клеток: Клинические испытания при сердечных заболеваниях, инсульте, раке и других болезнях

Из архива доктора

Лечение стволовыми клетками уже тестируется на людях. Большая часть этой работы находится на ранних стадиях и сосредоточена на безопасности процедур - безопасность всегда стоит на первом месте при тестировании нового лечения. Но в некоторых из этих первых испытаний были получены многообещающие результаты.

Вот как обстоят дела с исследованиями в 11 ключевых областях:

• Болезни сердца

• Глазные заболевания

• Диабет

• Инсульт

• Травма спинного мозга

• болезнь Паркинсона

• болезнь Альцгеймера

• ALS (болезнь Лу Герига)

• Рассеянный склероз

• Рак

• Восстановление хряща

Болезнь сердца

Восстановление поврежденных тканей сердца:

• Цель:

  Использовать стволовые клетки для восстановления тканей сердца, поврежденных при инфаркте.

• Работает ли это?

  Это исследование находится на ранней стадии и сосредоточено больше на безопасности, чем на эффективности.

• Ранний успех:

  У некоторых пациентов в ходе клинических испытаний были отмечены улучшения. В одном из ранних испытаний сообщалось об улучшении работы сердца у пациентов, получавших инфузии стволовых клеток на основе собственных стволовых клеток сердца. В другом испытании шрамы от инфаркта начали заживать после инъекций стволовых клеток, взятых из их собственного костного мозга.

Растить новые кровеносные сосуды:

• Цель:

  Ангиогенез - рост новых кровеносных сосудов.

• Работает ли это?

  Было показано, что стволовые клетки из таких источников, как костный мозг, пуповинная кровь и жировая ткань, стимулируют рост новых кровеносных сосудов, называемых капиллярами. Теоретически это может помочь в лечении сердечных заболеваний и повреждений, вызванных инфарктом, а также помочь избежать необходимости ампутации конечностей, лишенных кровотока. В ранних испытаниях с эндотелиальными стволовыми клетками (которые производят клетки, выстилающие внутреннюю поверхность кровеносных сосудов) этот подход оказался безопасным, но четких доказательств пользы для пациентов не было. Другой подход заключается в использовании взрослых стволовых клеток из костного мозга; кливлендская компания Athersys проводит такие испытания. Эти испытания пока носят предварительный характер.

• Ранний успех:

  Четырехлетняя Анжела Иризарри из Бриджпорта, штат Коннектикут, родилась с опасным для жизни пороком сердца, из-за которого ее сердцу было трудно перекачивать кровь по организму. Хирурги Йельского университета использовали стволовые клетки костного мозга Анжелы, чтобы вырастить новый кровеносный сосуд в обход дефектной части ее сердца. Это все еще экспериментальная процедура, но пока что Анжела справляется. По словам представителя Йельского университета, родители надеются записать ее в школу этой осенью.

Болезнь глаз

Болезнь роговицы:

• Цель:

  Использовать лимбальные стволовые клетки (взятые из внешней границы роговицы пациента) для улучшения зрения людей с заболеванием роговицы, которое является причиной слепоты № 2.

• Работает ли это:

  Британское исследование пришло к выводу, что пересадка лимбальных стволовых клеток "является безопасным и эффективным методом реконструкции поверхности роговицы и восстановления полезного зрения у пациентов".

Макулярные заболевания:

• Цель:

  Использовать эмбриональные стволовые клетки человека для создания специализированных клеток, которые помогут в лечении макулярной дистрофии Штаргардта и сухой макулярной дегенерации.

• Работает ли это:

  Испытания уже проводятся, но пока на ранних стадиях. Испытания проводит американская биотехнологическая компания Advanced Cell Technology.

• Ранний успех:

  Сообщается о результатах лечения двух пациентов, первых в каждом клиническом испытании макулярной дистрофии Штаргардта и сухой макулярной дегенерации. У обоих пациентов не было побочных эффектов. У обоих наблюдалось "заметное улучшение зрения, которое сохранялось более четырех месяцев", - говорится в ежегодном отраслевом отчете за 2012 год некоммерческой организации Alliance for Regenerative Medicine. Однако для проверки эффективности процедуры необходимы более масштабные исследования.

Диабет

• Цель:

  Использовать стволовые клетки, чтобы победить диабет 1 типа.

• Что делается:

  В настоящее время изучаются два различных подхода. Один из них заключается в использовании собственных стволовых клеток пациентов для создания клеток поджелудочной железы, называемых бета-клетками, которые могут выделять инсулин по требованию для людей с диабетом 1 типа. В случае успеха такое лечение может избавить пациентов от инъекций инсулина.

• Работает ли это:

  В одном из первых исследований экспериментальная процедура с использованием собственных стволовых клеток пациентов и препаратов для подавления иммунной системы помогла 15 подросткам с диабетом 1 типа не делать инъекции инсулина в среднем около 1,5 лет. Были отмечены некоторые побочные эффекты, большинство из которых были временными, а небольшой размер исследования означает, что результаты являются предварительными. Клинические испытания лечения с использованием эмбриональных стволовых клеток человека еще не начались.

Инсульт

• Цель:

  Использовать стволовые клетки для устранения повреждений мозга, вызванных инсультом.

• Что делается:

  В Шотландии проводится клиническое испытание. В испытании под названием "PISCES" (Pilot Investigation of Stem Cells in Stroke) участвуют 12 мужчин, ставших инвалидами в результате инсульта, вызванного тромбом (наиболее распространенный тип инсульта). Исследователи делают пациентам одну инъекцию в мозг фетальных нейральных стволовых клеток через 6-24 месяца после инсульта. Цель исследования - проверить безопасность. Если оно будет безопасным, то долгосрочной целью является восстановление тканей в поврежденных инсультом областях мозга и устранение инвалидности, которая может возникнуть в результате инсульта (например, проблемы с движением, памятью, вниманием, речью, языком или повседневной жизнью). Этим занимается британская компания ReNeuron.

• Работает ли это?

  Пока что процедура представляется безопасной. По состоянию на июнь 2012 года инъекции стволовых клеток были сделаны шести пациентам. Терапия не вызвала "никаких побочных явлений, связанных с клетками" и "не ухудшила состояние здоровья ни одного из пациентов", говорится в пресс-релизе компании ReNeuron, которая проводит работу. Другое исследование планируется начать в 2013 году.

Травма спинного мозга

• Цель:

  Использовать стволовые клетки для лечения хронической травмы спинного мозга у пациентов с различной степенью паралича.

• Что делается:

  В настоящее время проводится предварительное исследование с использованием взрослых нейральных стволовых клеток. Это испытание проводится в Швейцарском университете Цюриха, в нем примут участие 12 пациентов с торакальной (на уровне грудной клетки) травмой спинного мозга. Стволовые клетки будут непосредственно пересажены в спинной мозг пациентов. За ними будут наблюдать в течение 12 месяцев после процедуры. Калифорнийская биотехнологическая компания Geron проводила испытания по использованию эмбриональных стволовых клеток человека для восстановления функций спинного мозга у пациентов с недавними травмами спинного мозга. Но Geron прекратила исследование в ноябре 2011 года, когда она закрыла все свои программы по стволовым клеткам, чтобы сосредоточиться на онкологических программах.

• Работает ли это?

  Пока нет доказательств длительного эффекта. В 2009 году ученые из Медицинской школы Университета Сан-Паулу в Бразилии опубликовали результаты исследования с участием 39 пациентов с хронической травмой спинного мозга. Они взяли стволовые клетки из крови пациентов и ввели их в бедренную артерию в ногах пациентов. Терапия была безопасной, и у 26 пациентов (66%) наблюдалось некоторое улучшение реакции на раздражители, сообщили исследователи в журнале Spinal Cord. Но, в конечном счете, терапия пока не показала большой эффективности, согласно обзору испытаний стволовых клеток, опубликованному в 2011 году в BMC Medicine.

Болезнь Паркинсона

На сайте клинических испытаний Национального института здравоохранения перечислены два клинических испытания методов лечения стволовыми клетками. Одно из этих испытаний проводится в Китае с использованием стволовых клеток из собственного костного мозга пациентов. В другом испытании, которое проводится в Мексике, используются стволовые клетки из жира пациентов. Оба исследования очень малы (20 пациентов в китайском исследовании и 10 в мексиканском). Пока еще слишком рано говорить о том, сработает ли тот или иной подход.

Болезнь Альцгеймера

Исследования стволовых клеток проводились на мышах, но не на людях с болезнью Альцгеймера.

ALS (болезнь Лу Герига)

• Цель:

  Проверить безопасность доставки эмбриональных стволовых клеток в спинной мозг.

• Что делается:

  Это исследование проводится в Университете Эмори под руководством доктора медицины Евы Фельдман из Университета Мичигана.

• Работает ли это?

  На сегодняшний день процедуру получения стволовых клеток прошли три пациента. Побочных эффектов не наблюдалось, поэтому FDA одобрило им вторую процедуру, выше в спинном мозге. Это испытание не направлено на то, чтобы проверить, улучшит ли процедура их состояние при АЛС, а только на то, чтобы убедиться в ее безопасности.

Рассеянный склероз

• Цель:

  Использовать стволовые клетки для подавления и последующей перезагрузки иммунной системы для работы без РС.

• Что делается:

  Клинические испытания включают подавление иммунной системы пациента с рассеянным склерозом, а затем пересадку взрослых стволовых клеток для восстановления иммунной системы - без РС. Используются стволовые клетки, которые производят кровь и обычно находятся в костном мозге или пуповинной крови.

• Работает ли это?

  Пока рано говорить об этом. Однако итальянское исследование показывает некоторые успехи. Исследователи из итальянского Университета Генуи изучили 74 пациента с РС. Сначала их иммунная система была подавлена. Затем им пересадили их собственные стволовые клетки, образующие кровь (гемопоэтические). Два пациента умерли от "причин, связанных с трансплантацией", сообщают исследователи. Через пять лет состояние 66% пациентов оставалось стабильным или улучшилось. Авторы исследования пришли к выводу, что терапия "имеет устойчивый эффект в подавлении прогрессирования заболевания в агрессивных случаях РС, не реагирующих на традиционные методы лечения", а также "может вызвать устойчивое клиническое улучшение", особенно у людей с рецидивирующе-ремиттирующей формой РС.

Предостережение: Поскольку иммунная система должна быть подавлена перед лечением стволовыми клетками, "польза должна существенно перевесить риск", говорится в обзоре испытаний лечения стволовыми клетками, опубликованном в BMC Medicine.

Клинические испытания стволовых клеток проводятся и для лечения других аутоиммунных заболеваний, включая волчанку, болезнь Крона и ревматоидный артрит, говорится в обзоре, опубликованном в BMC Medicine. Пока неясно, насколько эффективны эти методы лечения.

Рак

Глиобластома:

• Цель:

  Нейрональные стволовые клетки используются в клинических испытаниях, направленных на уничтожение глиобластомы, разновидности рака мозга, когда хирургическое вмешательство невозможно.

• Что делается:

  Город надежды", медицинский центр в Калифорнии, генетически модифицирует нейронные стволовые клетки, чтобы они вырабатывали фермент, который превращает нетоксичный препарат (5-фторцитозин или 5-ФЦ) в противораковый препарат (5-фторурацил или 5-ФУ). Исследователи вводят модифицированные нейральные стволовые клетки в мозг пациента, надеясь, что стволовые клетки доберутся до опухоли и зацепятся за нее. Затем пациенты получают 5-ФУ. Когда 5-FC достигает места опухоли, прикрепленные стволовые клетки помогают преобразовать его в противораковый препарат 5-FU. Цель - уменьшить или уничтожить глиобластому, избавив при этом остальной организм от токсического воздействия.

• Работает ли это?

  Испытание, первое, в ходе которого этот метод был опробован на людях, еще не завершено, поэтому пока рано судить о его безопасности и эффективности.

Лейкемия и другие онкологические заболевания и расстройства крови:

Одно из первоначальных применений стволовых клеток (из костного мозга и пуповинной крови) - лечение заболеваний крови и иммунных расстройств. Пересадка костного мозга или пуповинной крови стала стандартным методом лечения некоторых из этих заболеваний.

На веб-сайте Национальной программы донорства костного мозга приведен список заболеваний, которые в настоящее время можно лечить с помощью гемопоэтических (кровообразующих) стволовых клеток. К ним относятся различные лейкемии и лимфомы.

Восстановление хряща

• Цель:

  Использовать стволовые клетки для создания нового хряща.

• Что делается:

  На людях пока не проводилось много испытаний. Некоторые исследователи сообщают об использовании собственных взрослых стволовых клеток пациентов (обычно взятых из их костного мозга), внедрении этих стволовых клеток в гель или коллагеновый лист и наложении их на область повреждения хряща (например, колено или лодыжку).

• Работает ли это?

  Еще не было проведено достаточно исследований, чтобы судить об этом. Пока результаты неоднозначны, потому что ткань, созданная из стволовых клеток, различается по качеству и долговечности, говорится в обзоре 2011 года, опубликованном в журнале Open Orthopaedics.