Всего за несколько лет CRISPR положил начало множеству исследований, которые могут изменить наши методы лечения от высокого уровня холестерина до рака. Узнайте, что это такое, почему он так интересен и как его используют.
Это может показаться чем-то, что можно найти в продуктовом магазине между картофельными чипсами и сырными слойками, но CRISPR - это самая современная медицина. Возможно, в один прекрасный день он поможет вылечить заболевания от муковисцидоза до рака легких.
CRISPR - это не лекарство. Это техника. Ее цель - вырезать и исправить ошибки в ваших генах, которые угрожают вашему здоровью. Хотя это не первый метод редактирования генов, опробованный учеными, он самый простой, быстрый и точный. И это делает его революционным.
Определение "CRISPR
CRISPR - это сокращение от clustered regularly interspaced short palindromic repeat. Это часть ДНК, которую ученые впервые заметили в иммунной системе бактерий. Это вдохновило ученых на создание техники редактирования генов, которую теперь все называют CRISPR.
Эти бактерии используют CRISPR как список наиболее разыскиваемых вирусов. Когда вирус нападает, бактерии запоминают ДНК вируса и заносят его профиль в свой CRISPR. Если позже этот же вирус атакует снова, бактерии поднимают его файл в CRISPR и копируют его. Эта копия действует как убийца: Она выслеживает вирус и разрезает его ДНК, чтобы уничтожить его.
Теперь исследователи используют ту же стратегию CRISPR для борьбы с такими угрозами, как болезни. CRISPR может включать или выключать гены или заставлять их работать по-другому, чтобы защитить ваше здоровье.
Например, подумайте о человеке, который родился с ошибкой в гене, что привело к редкой болезни. Или изменение гена, которое происходит позже в жизни и создает риск развития рака. Ученые хотят иметь возможность загрузить эти дефекты в CRISPR, вырезать дефект ДНК и исправить его.
Каким образом? Основная идея заключается в том, чтобы взять несколько клеток у пациента, отредактировать их с помощью CRISPR, вырастить больше клеток, а затем ввести их обратно пациенту. Это звучит как простая идея, но осуществить ее в больших масштабах сложно. Ученые работали и над другими методами редактирования генов, помимо CRISPR.
Как это может помочь при раке?
Существует множество видов рака, и все они связаны с проблемами в генах. Поэтому CRISPR открывает большие перспективы, хотя пока нет ни методов лечения, ни лекарств.
Большая часть исследований пока сосредоточена на иммунотерапии, которая использует иммунную систему организма для борьбы с раком. Для этого существуют различные способы, такие как:
Атака на рак. Некоторые ученые использовали CRISPR для усиления Т-клеток иммунной системы. В лабораторных испытаниях исследователи CRISPR отредактировали Т-клетки так, чтобы они распознавали рак. Затем отредактированные Т-клетки убивали раковые клетки.
Отключение защитных сил рака. Т-клетки не должны атаковать нормальные клетки. Здоровые клетки используют определенные белки, включая белок PD-1, как знак для Т-клеток, что их нужно избегать. Это все равно что сказать: "Здесь все в порядке. Т-клетки не нужны.
Но некоторые раковые клетки имеют PD-1, хотя они и не здоровые. Это похоже на поддельное удостоверение личности, которое не пускает Т-клетки и позволяет раку расти. В ходе эксперимента ученые использовали CRISPR, чтобы выключить ген, создающий PD-1. И точно так же Т-клетки атаковали раковые клетки.
Замедление развития рака. Другая лаборатория использовала CRISPR для изменения генов в раковых клетках. Благодаря этому они замедлили скорость распространения рака.
Это лишь небольшая выборка исследований. От лабораторных исследований до безопасных и эффективных методов лечения - долгий путь. Небольшие испытания на людях только начинаются, и до широкого распространения препарата могут пройти годы.
В настоящее время в США проводятся четыре испытания - на рак, лимфому, заболевание крови, называемое серповидно-клеточной болезнью, и наследственную слепоту. Первая фаза испытаний CRISPR против рака показала его безопасность. Ожидается, что все испытания продлятся несколько лет.
Может ли он помочь при других заболеваниях?
Ученые изучают CRISPR для лечения многих заболеваний, включая высокий уровень холестерина, ВИЧ и болезнь Хантингтона. Исследователи также использовали CRISPR для лечения мышечной дистрофии у мышей.
Скорее всего, первая болезнь, которую поможет вылечить CRISPR, будет вызвана всего одним дефектом в одном гене, как, например, серповидно-клеточная болезнь. Таких заболеваний не так много - многие болезни связаны с большим количеством генов, - но, возможно, с ними будет легче всего справиться.
Каковы риски?
Когда речь идет об изменении ДНК - генетического кода, который влияет на все - от цвета глаз до вероятности сердечного приступа, - возникают серьезные вопросы. Эти вопросы включают в себя этику изменения ДНК и то, что может пойти не так.
Уже существуют некоторые строгие ограничения. Например, редактирование ДНК в сперме или яйцеклетках (также называемых зародышевыми клетками) приведет к изменениям, которые передадутся следующему поколению. Это имело бы далеко идущие последствия. Поэтому такие исследования запрещены в более чем 40 странах, включая США.
CRISPR эффективен, но он не совершенен. Существует вероятность того, что он может случайно отредактировать очень похожую ДНК, которая не является его целью. А поскольку даже незначительное изменение в ДНК может иметь большие последствия, исследователи должны проявлять большую осторожность.
Ученые пока не знают, какими могут быть побочные эффекты CRISPR. Но его революционный потенциал означает, что, вероятно, CRISPR еще долго будет фигурировать в новостях.
