врач объясняет, как лекарства или операция могут улучшить симптомы болезни Гоше.
Некоторые методы лечения могут применяться только взрослыми. Другие разработаны для конкретного типа болезни Гоше.
Если у вас или вашего ребенка легкие симптомы, возможно, вам вообще не потребуется никакого лечения. Вы можете подождать, пока ваши проблемы не усугубятся, прежде чем начать принимать лекарства.
Ферментозаместительная терапия (ERT)
Большинство взрослых и детей с болезнью Гоше 1-го или 3-го типа могут получить этот вид лечения. Оно заменяет или добавляет ферменты, которые ваша печень или селезенка больше не могут производить.
ERT часто может помочь:
-
уменьшить размеры печени или селезенки, если они стали слишком большими
-
Облегчить анемию, которая делает вас слабым или уставшим
-
Укрепление костей для облегчения боли и предотвращения переломов
ERT не работает так же хорошо, если у вас болезнь 3-го типа, которая вызывает проблемы с мозгом или нервной системой, например, припадки. Это происходит потому, что лекарство не может попасть из крови в мозг.
Существует три препарата для ЭРТ на выбор:
-
Имиглюцераза (Церезим)
-
Талиглюцераза альфа (Elelyso)
-
Велаглюцераза альфа (VPRIV)
Это препараты для внутривенного введения. Лекарство капается в вену через маленькую трубочку. Такое лечение проводится каждые 2 недели в кабинете врача в течение 1-2 часов.
Лекарства, которые вы принимаете через рот
Если вы взрослый человек с типом Гоше 1, вы можете принимать таблетки, которые уменьшают количество жиров, которые могут накапливаться в печени, селезенке или костном мозге.
Элиглустат (Cerdelga). Это более новый препарат, который принимают два раза в день. Он может не подойти людям, у которых метаболизм - или распад - препарата происходит слишком быстро.
Миглустат (Завеска). Вы принимаете этот препарат, если вы взрослый человек с легкой или умеренной формой Гоше 1 типа, которому не помогла терапия ERT. Вы глотаете по одной капсуле три раза в день.
Лекарство для слабых костей
Препараты, называемые бисфосфонатами, могут помочь восстановить ослабленные кости. К ним относятся алендронат (Фосамакс) и памидронат (Аредиа). Вы или ваш ребенок можете принимать их.
Лечение боли
Дети и взрослые с болезнью Гоше могут также принимать такие препараты, как ацетаминофен (тайленол) или ибупрофен (адвил, мотрин), при слабой боли или опиоиды при сильной боли. Антидепрессанты, противотревожные препараты и миорелаксанты также могут помочь справиться с болью.
Хирургия селезенки
Вам может понадобиться операция, чтобы облегчить симптомы, которые не проходят при приеме лекарств. Например, если ERT не помогла уменьшить размер вашей опухшей селезенки, врач может предложить операцию по удалению этого органа.
Трансплантация костного мозга
Нескольким людям с болезнью Гоше делают эту процедуру, чтобы помочь им заменить поврежденные клетки крови.
Это рискованный метод лечения, и нет исследований, которые бы сравнили его эффективность и безопасность со стандартной терапией ERT и SRT.
Операция по замене суставов
Если ваши суставы слабы и повреждены, этот вид операции может помочь вам лучше двигаться и меньше болеть.
Переливание крови
Это может быть полезно, если Гоше вызвал у вас сильную анемию. Переливание крови может увеличить количество эритроцитов, чтобы вы чувствовали себя лучше.
Диета и физические упражнения
И дети, и взрослые с болезнью Гоше должны придерживаться здоровой диеты с продуктами, богатыми витамином D и кальцием, которые помогают сохранить кости крепкими, и регулярно заниматься физическими упражнениями.
Витамин D, кальций или другие добавки также могут облегчить симптомы болезни Гоше. Ваш врач может порекомендовать их, если он считает, что вы не получаете достаточного количества витамина в своем рационе.
Какое бы лечение вы ни использовали, помните, что исследователи постоянно работают над поиском новых способов лечения болезни Гоше в рамках клинических испытаний. В ходе этих исследований проверяются новые препараты, чтобы убедиться в их безопасности и эффективности. Они часто дают людям возможность попробовать новые лекарства, которые доступны не всем. Поговорите со своим врачом, чтобы узнать, может ли одно из этих испытаний подойти вам.
