Несколько экспериментальных методов лечения рассеянного склероза находятся под микроскопом. Узнайте о клинических испытаниях РС, которые могут привести к следующему прорыву.
В настоящее время изучается несколько экспериментальных методов лечения, чтобы выяснить, насколько они безопасны и эффективны для людей с различными видами рассеянного склероза (РС) и на разных этапах их пути.
Основные цели исследований - найти новые способы остановить обострение РС или даже обратить вспять повреждение нервов и инвалидность, которая может наступить в результате этого. В конечном итоге, есть надежда покончить с РС навсегда.
Это, конечно, нелегкая задача, но в лабораториях и медицинских центрах по всему миру наблюдается прогресс.
Новые препараты, направленные на борьбу с нервными клещами
Одна из самых интересных групп новых лекарств, которые изучаются, называется ингибиторами тирозинкиназы Брутонса (BTK) для лечения рецидивирующе-ремиттирующего РС, говорит Бен Троуэр, доктор медицины, невролог и медицинский директор Института Эндрю К. Карлоса по РС в Центре Шепарда в Атланте и старший медицинский советник Фонда рассеянного склероза.
Ингибиторы BTK - это так называемая болезнь-модифицирующая терапия. Цель модифицирующей терапии - остановить прогрессирование инвалидности, отсутствие новых поражений (склероза или рубцов) на МРТ-сканировании и отсутствие рецидивов.
Лекарства от РС, которые появились за последние 5 лет, - это то, что Троуэр назвал бы "я тоже". Они новые, но действуют так же, как и существующие препараты. Каждое новое лекарство может быть немного безопаснее или удобнее для приема.
Но ингибиторы BTK (также называемые блокаторами BTK) - это совершенно новый класс препаратов, которые действуют по-новому. Они подавляют В-клетки и макрофаги иммунной системы. Макрофаг в переводе с латыни означает "большой едок", - говорит Броуэр. Это клетки, которые пережевывают что-то. В идеале, это касается таких вещей, как бактерии и предраковые клетки. Но РС - это аутоиммунное заболевание, и иммунная система нацеливается на здоровые клетки, на которые не должна. Макрофаги у человека с РС могут обгрызать миелин, защитное покрытие нервных клеток, вызывая их повреждение.
В-клетки играют несколько ролей в иммунной системе. Они создают антитела, когда вырастают в плазматические клетки (крови), и координируют активность Т-клеток, говорит Броуэр. Есть надежда, что ингибиторы BTK уменьшат воспаление и повреждение, действуя через оба пути.
Но готовы ли эти препараты к применению? Три препарата находятся на последней стадии клинических испытаний при РС и могут быть готовы в 2023 году, говорит Thrower. Еще один плюс ингибиторов BTK: Это таблетки, которые можно принимать дома. Многие другие препараты, модифицирующие болезнь при РС, - это уколы или инфузии.
Восстановление иммунной системы
Когда у вас рассеянный склероз, ваша иммунная система атакует центральную нервную систему. Что если бы врачи могли вымыть вашу плохую иммунную систему и создать новую? В этом заключается основная идея пересадки костного мозга, которая называется аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT).
Как это работает? Броуэр объясняет это следующим образом:
-
Незрелые стволовые клетки, созданные в вашем костном мозге, удаляются из вашей крови.
-
Эти клетки как бы клонируются, и создается множество копий.
-
Жесткий диск плохой иммунной системы стирается с помощью высокодозной химиотерапии.
-
Иммунная система перезагружается с помощью свежих стволовых клеток, которые не атакуют вашу нервную систему.
Поскольку это ваши клетки, они не могут быть отторгнуты. Но вашему организму потребуется около месяца, чтобы заменить вашу иммунную систему. Это подвергает вас риску потенциально опасных для жизни инфекций, включая COVID-19 и другие.
Эта процедура не нова, но не одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами. Это может произойти в ближайшее время, говорит Броуэр.
На самом деле, Национальные институты здравоохранения спонсируют клинические испытания, сравнивающие AHSCT с наиболее широко используемыми и эффективными методами лечения рецидивирующе-ремиттирующего РС.
Несмотря на то, что AHSCT не утверждена, эксперты знают многое о лучших кандидатах на эту амбициозную терапию. По словам Thrower, наиболее успешна она у людей с агрессивным рецидивирующе-ремиттирующим РС в возрасте до 50 лет.
Это та же процедура, которую в 2019 году прошла актриса Сельма Блэр, добавляет он. Ее путь стал темой документального фильма 2021 года под названием "Представляем, Сельма Блэр".
Поговорите со своим неврологом о том, стоит ли вам попробовать AHSCT. Многие американцы отправляются за этим лечением в другие страны.
Новый подход к использованию стволовых клеток
Другая терапия по пересадке стволовых клеток, которую пробуют в центре "Атлантас Шепард", предназначена для лечения всех типов РС: рецидивирующе-ремиттирующего, первично-прогрессирующего и вторично-прогрессирующего. В процедуре используются так называемые мезенхимальные стволовые клетки. Возможно, она сможет восстановить повреждения и обратить вспять инвалидность.
Мезенхимальные клетки являются более зрелыми, чем эмбриональные стволовые клетки, которые обладают лучшей способностью к восстановлению, но являются рискованными. Как только вы помещаете эмбриональные клетки в организм, вы теряете контроль над ними и не можете их удалить. Они могут превратиться в раковые клетки или в ткань, в которую вы не хотите, чтобы они развивались, говорит Броуэр.
Эмбриональные стволовые клетки - это как джинн в бутылке, вы не знаете, получите ли вы хорошего или плохого джинна, - говорит он.
Мезенхимальные клетки обеспечивают больший контроль и более безопасны в использовании". В ходе испытания в Атланте эти клетки вводятся добровольцам через вену. В отличие от AHSCT, это не разрушает иммунную систему.
Но жюри еще не определилось с этим подходом. Он находится только на первой стадии исследований, поэтому до утверждения его в качестве лечения еще много лет.
Обучение старых лекарств новым трюкам
Исследователи рассматривают существующие препараты, которые обещают быть эффективными в лечении РС:
Ибудиласт. Это препарат, используемый для лечения астмы, в основном в Азии. Исследователи надеются, что он сможет остановить прогрессирование первичного и вторичного прогрессирующего РС. Он блокирует фермент фосфодиэстеразу и может уменьшить воспаление и защитить нервы. Ибудиласт - это таблетка, находящаяся на второй стадии исследований.
Клемастин. Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско проверили в пробирке множество различных лекарств, чтобы узнать, может ли какое-либо из них восстановить миелин. По словам Броуера, они получили результат на препарате клемастин от аллергии.
Самое интересное в этих исследованиях то, что вы ищете восстановление нейронов в пробирке с помощью молекул, которые по всем правилам не должны обладать способностью к восстановлению в центральной нервной системе. То есть вы показываете, что они восстанавливаются, но не знаете, почему. Это своего рода отсталый способ проведения исследований, но он очень быстрый, потому что это уже одобренные FDA препараты, и вы знаете, что они безопасны, - говорит Броуэр.
Клемастин сейчас проходит вторую фазу испытаний в надежде обратить вспять инвалидность при РС.
Излечение РС в пределах досягаемости?
Излечение означает разные вещи для разных людей, говорит Броуэр. Если вам поставили новый диагноз без инвалидности и вы принимаете высокоэффективную болезнь-модифицирующую терапию, которая останавливает РС на корню, то это, по сути, и есть излечение. Препараты BTK или AHSCT могут попасть в этот лагерь, говорит Thrower.
Планка выше, если вы инвалид и передвигаетесь в инвалидном кресле, говорит Троуэр. Для вас излечение будет означать остановку прогрессирования и обратное развитие инвалидности. Именно в этом случае на помощь могут прийти такие методы лечения, как лечение мезенхимальными стволовыми клетками.
