Исследователь нарколепсии Лоис Е. Кран, доктор медицины, делится своим мнением о новых методах лечения и попытках понять происхождение заболевания.
Нарколепсия в фокусе: Будущее исследований сна
Лоис Е. Кран, доктор медицины, в изложении Сары Людвиг Рауш
Я занимаюсь проблемами нарколепсии уже 25 лет, и никогда еще не было такого времени, когда на разных фронтах велась бы такая активная работа. Для людей, живущих с этим заболеванием, это невероятно интересно. Я вижу это каждый день.
Сон сложно понять из-за самой его природы. Когда человек спит, он не полностью осознает свое окружение или поведение, поэтому его способность контролировать себя и описывать свои действия ограничена. Люди с нарколепсией переходят от бодрствования ко сну и от сна к бодрствованию. Они осознают, что происходит, когда они бодрствуют, но когда они спят, они не могут описать, о чем они думают или что они испытывают.
Поэтому нам приходится полагаться на данные вопросов, исследования сна и другие источники информации, чтобы разобраться в этих проблемах. В отличие от других областей медицины, таких как психиатрия, где мы полагаемся на то, что пациент сам расскажет нам о том, что происходит, здесь нам нужны другие источники, дополняющие то, что может рассказать нам человек с нарколепсией. Я считаю полезным поговорить с членами семьи или близкими друзьями, которые наблюдали за людьми во время сна и могут рассказать нам, что произошло. Мы также полагаемся на другие лабораторные исследования.
Заметные достижения
Это было время невероятной активности в лечении нарколепсии. В течение длительного периода у нас был набор лекарств, которые мы использовали, чтобы помочь людям. Затем в 2019 году FDA одобрило два новых препарата.
Одно из них было совершенно новым и никогда нигде не использовалось. Он называется солриамфетол (Sunosi). Другое лекарство уже некоторое время используется в Европе и было одобрено для применения в США. Он называется питолизант (Вакикс). Они также одобрили более старое лекарство под названием оксибат натрия (Xyrem) для использования у детей.
Кроме того, ведутся исследования по разработке еще большего количества препаратов. В 2020 году была одобрена новая форма солей оксибата (Xywav), которая содержит не так много натрия. В настоящее время тестируется еще одна форма оксибата натрия, которую можно принимать один раз на ночь. В настоящее время его нужно принимать дважды за ночь.
Продолжение
Получение ясности о причинах
Я думаю, что мы лучше понимаем причины нарколепсии. У многих людей она возникает в результате аутоиммунного процесса - иммунная система атакует клетки мозга, которые вырабатывают пептид или соединение, называемое гипокретином или орексином. Существует захватывающая исследовательская программа по изучению лекарств, повышающих активность гипокретина/орексина в мозге. Эти исследования только начинаются, но они представляют собой совершенно новый возможный метод лечения, который может устранить основные проблемы, возникающие у людей с нарколепсией.
Еще одно интересное событие произошло совсем недавно. В США не было возможности измерить уровень гипокретина/орексина, если только это не было сделано в исследовательской лаборатории. Теперь есть коммерческая лаборатория, которая связана с моим институтом, Mayo Medical Lab, которая может измерять гипокретин/орексин в образцах спинномозговой жидкости, которые им присылают. Раньше для получения результатов требовалось много времени, но теперь это гораздо более доступно для врачей, а значит, и для людей с нарколепсией.
Более эффективное лечение, более быстрая диагностика
Мой опыт лечения других заболеваний показывает, что чем больше вариантов лечения существует, тем больше людей воодушевляются тем, что, возможно, есть что-то, что может помочь. Вместо того чтобы просто смириться и бороться, не обращая особого внимания на свои проблемы, они, скорее всего, обратятся за помощью. Многие люди страдают нарколепсией, но им никогда не ставят диагноз и, соответственно, не лечат.
Я лично надеюсь, что больше людей с нарколепсией и их семьи скажут: "Знаете, что-то кажется не совсем правильным. Давайте посмотрим, сможем ли мы выяснить, является ли это проблемой и есть ли для этого лечение, а не просто жить с этим. Жить с этим, возможно, не идеально, потому что если человек засыпает за рулем, это подвергает риску его самого и окружающих. Или он может плохо учиться в школе, или ему трудно быть эффективным работником или родителем.
Что касается направления исследований, то я думаю, что у нас будет больше инструментов для лечения людей. Тогда мы сможем определить, что существуют различные подтипы нарколепсии. Сейчас мы знаем о двух типах: Люди, у которых есть состояние, называемое катаплексией, и те, у кого катаплексии нет. Я лично думаю, что, возможно, есть и другие характеристики, которые предскажут реакцию человека на то или иное лечение.
И тогда, по мере создания новых методов лечения, мы сможем помочь большему количеству людей избавиться от симптомов. Я надеюсь, что мы сможем каким-то образом выявить людей из группы риска и придумать способы вмешательства на ранних стадиях заболевания. Их болезнь может быть менее тяжелой, потому что они не будут так долго обходиться без лечения.
