Из архива врача
Появление нового класса препаратов, известных как биологические препараты, произвело революцию в лечении ревматоидного артрита (РА). Эти препараты, к которым относятся Cimzia, Enbrel, Humira, Kineret, Orencia, Remicade, Rituxan и Simponi, должны вводиться путем самоинъекции или внутривенной инфузии в кабинете врача или в больнице. Они также могут быть дорогими и не всегда покрываются страховкой.
По этим и другим причинам исследователи работают над созданием пероральных биопрепаратов - биопрепаратов, которые можно принимать в виде таблеток.
РА, аутоиммунное заболевание, которым страдают 2 миллиона человек, возникает, когда организм ведет дружественный огонь против собственных суставов и тканей, вызывая воспаление, боль и повреждение суставов. Лекарства, называемые модифицирующими болезнь противоревматическими препаратами (DMARDs) и биологическими препаратами, останавливают прогрессирование РА, уменьшая воспаление и останавливая повреждение суставов.
Раньше в наших приемных было полно пациентов с деформациями в инвалидных креслах, а у некоторых руки были настолько деформированы, что даже не были похожи на руки, но теперь мы этого не видим, в основном благодаря биопрепаратам, говорит Далит Ашани, доктор медицины, ревматолог из Больницы специальной хирургии в Нью-Йорке.
Однако, по ее словам, многие люди с РА сопротивляются инъекциям и капельницам - единственному способу применения биопрепаратов. Было бы гораздо проще иметь возможность принимать биопрепараты в виде таблеток, чем самостоятельно вводить лекарства или ложиться в больницу для инфузии.
Таблетки также намного дешевле, чем инъекции и инфузии, говорит она. Страховые компании заставляют нас проходить через все препятствия, чтобы доказать, что пациенты с РА нуждаются в этих препаратах, и некоторые не могут позволить себе их без страховки.
Биологические препараты производятся с использованием больших белковых молекул, которые берутся из живых существ. Это требует более сложного и дорогостоящего процесса производства. Генерические версии были бы дешевле, но эти препараты настолько новые, что они также защищены патентом. Кроме того, FDA не имеет процесса утверждения непатентованных биологических препаратов.
Пероральные биологические препараты: в разработке?
Эрик Маттесон, доктор медицины, заведующий отделением ревматологии клиники Майо в Рочестере, штат Миннесота, не уверен на 100%, что мы увидим оральные биологические препараты в ближайшем будущем.
По его словам, два основных препятствия на пути разработки пероральных биологических препаратов заключаются в том, что эти белковые молекулы слишком велики, чтобы всасываться при пероральном приеме. Затем они теряют свою активность, если расщепляются при прохождении через кишечник.
По словам Ашани, в разработке находится несколько пероральных биологических препаратов, подающих надежды. Некоторые из них нацелены на белки, называемые кинеазами, которые могут вызывать воспаление, являющееся отличительной чертой РА.
Процесс воспаления в основном вызывает эффект домино, когда одна клетка или вещество активирует следующую, и так далее по нарастающей. Эти новые препараты направлены на различные части - или "домино" - в этом каскаде.
Один из таких препаратов блокирует syk-киназу или селезеночную тирозинкиназу. Некоторые исследования показывают, что этот препарат может помочь людям, которые не реагируют на блокаторы TNF, широко используемый тип биологических препаратов, говорит она.
Другой тип биологического препарата (называемый ингибитором JAK), который можно принимать перорально, также хорошо зарекомендовал себя в ранних испытаниях, говорит Ашани.
Мы очень рады новым пероральным препаратам, говорит Филипп Мис, доктор медицины, ревматолог из Seattle Rheumatology Associates. Миз провел несколько исследований одного ингибитора JAK, который находится в разработке. Но он отмечает, что еще предстоит ответить на многие вопросы, связанные с этими препаратами.
Возможные побочные эффекты могут включать анемию, редкое влияние на количество лейкоцитов и некоторое повышение уровня жиров в крови, поэтому необходимо наблюдение.
