Клинические испытания: Передовые методы лечения

Участие в клинических испытаниях может принести большую пользу больным раком, но прежде важно знать о рисках.

Дженнифер Уорнер Медицинская рецензия Энн Эдмундсон, доктора медицины, доктора философии Из архива врача

За каждую громкую историю или скачок стоимости акций фармацевтических компаний, вызванный появлением нового лекарства от рака, вероятно, стоит благодарить клинические испытания. Но если лекарство или лечение попадает в заголовки газет, это не значит, что оно вдруг станет доступным для всех, кому оно может быть полезно. На самом деле, привлекающие внимание экспериментальные методы лечения обычно доступны только через контролируемые клинические испытания в течение нескольких лет после того, как была показана их первоначальная эффективность. Онкологические больные часто получают наибольшую выгоду от участия в этих клинических испытаниях, особенно если имеющиеся в настоящее время методы лечения оказываются неэффективными. Несмотря на это, по данным Американского онкологического общества, только около 4% взрослых онкологических больных принимают участие в клинических испытаниях. Последние достижения в области генетики и медицины, такие как составление карты генома человека, способствовали бурному развитию исследований новых, целенаправленных методов лечения рака, которые лечат рак более точно и с меньшим количеством побочных эффектов, чем существующие методы. Это означает, что число клинических испытаний, доступных для онкологических больных, быстро растет, и они играют все более важную роль в лечении самых разных видов рака. "Клинические испытания всегда были чрезвычайно важны для разработки новых средств и вмешательств на протяжении многих лет", - говорит Мэри Маккейб, исполняющая обязанности директора по коммуникациям и образованию Национального института рака (NCI). "Сейчас возможности растут, потому что мы вступили в эпоху, когда мы можем воспользоваться достижениями молекулярной биологии для разработки новых препаратов". Решение об участии в клинических испытаниях - это очень личное решение, которое следует тщательно обсудить с медицинскими работниками, членами семьи и друзьями. Однако четкое понимание того, что такое клинические испытания, как они работают, а также потенциальных рисков и преимуществ участия в них, является важнейшим элементом принятия обоснованного решения.

Зачем нужны клинические испытания?

До 20-го века существовало относительно небольшое количество лекарств и вариантов лечения рака. Поэтому врачи полагались на собственный опыт и образование при лечении своих пациентов. Но по мере появления все новых и новых методов лечения и лекарств врачам понадобился способ сравнить методы лечения и понять, какие из них лучше всего помогают при лечении конкретных заболеваний. Клинические испытания появились в середине XX века как исследования, разработанные для проверки и сравнения методов лечения на определенной группе людей. Это позволило врачам основывать свои решения на том, какие методы лечения работают на большом количестве людей, а не только на нескольких собственных пациентах. Теперь новые лекарства или методы лечения должны сначала пройти тщательную проверку на безопасность и эффективность в клинических испытаниях, прежде чем их одобрит FDA. Эти испытания позволяют исследователям определить правильную дозировку новых лекарств и сравнить их эффективность с уже имеющимися. Лишь небольшая часть препаратов, разработанных в лабораториях, доходит до стадии клинических испытаний. Прежде чем начать клинические испытания, препарат должен пройти доклинические лабораторные исследования и/или исследования на животных.

Клинические испытания проводятся в несколько этапов, называемых фазами. В испытаниях первой фазы обычно участвует небольшое количество пациентов (обычно менее 50), и их главная цель - определить, безопасно ли лечение для применения на людях. Врачи внимательно наблюдают за участниками, чтобы определить, какова максимальная безопасная доза лечения, которую можно давать без серьезных побочных эффектов. Испытания фазы I обычно являются наиболее рискованными, и по этой причине в них участвуют пациенты, у которых осталось мало вариантов лечения или которые не ответили на имеющиеся в настоящее время варианты. Клинические испытания фазы II более масштабны и используются для определения эффективности лечения. В зависимости от распространенности типа рака, для которого предназначено лечение, в клиническое исследование фазы II может быть включено до 100 пациентов. В ходе испытания фазы II исследователи стремятся выяснить, оказывает ли экспериментальное лечение положительный эффект у значительного числа участников. Если приемлемый процент пациентов хорошо реагирует на лекарство, оно переходит в фазу III. Испытания III фазы - это самый крупный и, как правило, самый длительный этап процесса. На этом этапе лекарство или вмешательство сравнивается с существующим стандартом лечения данного вида рака, чтобы определить, работает ли оно лучше. В исследованиях участвуют несколько сотен пациентов из разных регионов или стран, и за ними наблюдают их реакцию на препарат, а также возможные побочные эффекты. Многие из этих исследований III фазы являются рандомизированными и двойными слепыми. Рандомизация означает, что аналогичные группы участников случайным образом отбираются для получения либо экспериментального лечения, либо текущего стандарта лечения. В двойном слепом исследовании ни пациент, ни его врач не знают, какое лечение получает пациент. Это делается для того, чтобы исключить любые возможные предубеждения врача или пациента. Плацебо - неактивный ингредиент или таблетка - может быть использовано в исследовании III фазы, чтобы определить, дает ли добавление другого препарата к текущему лечению лучший результат, чем стандартное лечение. Но даже группа плацебо всегда получает по крайней мере текущий стандарт лечения. Лишь в очень редких случаях в клинических испытаниях рака существует группа плацебо "без лечения".

Каковы преимущества и риски?

Преимущества участия в клинических испытаниях могут быть как личными, так и альтруистическими. "Лично вы можете быть одним из первых, кто получит пользу от чего-то нового, и у вас может быть больше общения с врачами и медсестрами", - говорит Маккейб из NCI, который спонсирует большинство клинических испытаний по раку в США. Клинические испытания могут быть особенно ценной альтернативой лечения для людей с трудноизлечимыми видами рака или прогрессирующими видами рака, которые не реагируют на текущее лечение. С другой стороны, Дональд Смолл, доктор медицины, доктор философии, доцент кафедры онкологии во Всестороннем онкологическом центре имени Сиднея Киммела при Университете Джонса Хопкинса, говорит, что участие в клинических испытаниях - это один из способов помочь другим больным раком в будущем, а также обществу в целом. "Мы бы никогда не достигли того уровня, на котором находимся сейчас, если бы не щедрость людей, которые участвовали в клинических испытаниях в прошлом", - говорит доктор Смолл. Потенциальные риски, связанные с участием в клинических испытаниях, обычно обусловлены новизной препарата и тем, что мы не знаем точно, как он может повлиять на человека сам по себе или в сочетании с другими методами лечения. Хотя новые методы лечения были проверены на побочные эффекты на животных (в случае испытаний фазы I) или на небольшом количестве людей (в испытаниях фаз II и III), при более широком применении этих препаратов у некоторых пациентов могут появиться новые побочные эффекты. МакКейб говорит: "Одна из самых важных вещей, которую необходимо понять, заключается в том, что клинические испытания - это исследование, а с исследованием связаны определенные неопределенности. Могут существовать риски, как известные, так и неизвестные".

Как будет защищена моя безопасность?

Хотя случаи гибели пациентов в ходе клинических исследований были единичными, эксперты утверждают, что подавляющее большинство клинических исследований имеют безупречные показатели безопасности. В клинических испытаниях статистики периодически проверяют данные о количестве излечений и побочных эффектов. Если в какой-то момент побочные эффекты выходят за пределы обычно ожидаемых пределов или если риски перевешивают преимущества экспериментального лечения, исследование прекращается или изменяется. Кроме того, участие в клиническом исследовании всегда является добровольным. Участник может выйти из исследования в любое время.

Для начала стоит поговорить со своими лечащими врачами. Они могут знать о клинических испытаниях, в которых вы можете принять участие в вашем регионе. Национальный институт рака также имеет на своем веб-сайте раздел, посвященный клиническим испытаниям на сайте https://cancer.gov/ClinicalTrials. Кроме того, при большинстве видов рака существуют общества, которые выступают в качестве информационных центров и защитников интересов пациентов. Многие из этих организаций размещают на своих сайтах данные о проводимых клинических испытаниях.

Существуют ли какие-либо особые условия для детей, больных раком?

Смолл, который также является детским онкологом, говорит, что Детская онкологическая группа, спонсируемая NCI, поощряет участие всех детей с раком в клинических испытаниях, чтобы продолжать совершенствовать методы лечения. Он говорит, что родители часто должны принимать решение за маленьких детей с раком, но даже маленькие дети должны понимать, почему они проходят лечение. "Для детей неизвестность хуже всего", - говорит Смолл. "Мы рекомендуем родителям поговорить с детьми и помочь им понять, почему важно принимать лекарства. Но некоторым родителям нужно знать, когда прекращать лечение".

Какие вопросы следует задать?

В целом, эксперты говорят, что при рассмотрении вопроса об участии в клиническом исследовании рака важно выяснить следующую информацию:

• Почему проводится это исследование?

• Как будет вводиться лекарство/вмешательство?

• Требуется ли госпитализация?

• Если исследование проводится только в определенных районах, потребуются ли командировки? Как часто? На какой срок?

• Какие побочные эффекты уже были обнаружены у животных или у людей, если это исследование II или II фазы?

• Как это лечение повлияет на мою повседневную жизнь?

• Покроет ли страховка стоимость исследования?

• Если есть расходы, не покрываемые страховкой, покроют ли их спонсоры испытания?

• Как долго продлится исследование?

• Могу ли я продолжать получать препарат после окончания исследования?

• Есть ли другие участники испытания, с которыми я могу поговорить?

Существуют ли другие виды клинических исследований рака?

Помимо испытаний, в ходе которых тестируются новые лекарства и вмешательства при раке, известных как испытания лечения, существуют и другие виды клинических испытаний, представляющие интерес для онкологических больных:

• Профилактические испытания - тестирование новых подходов к снижению риска развития рака с помощью диеты, физических упражнений, лекарств и других средств на людях, которые никогда не болели раком.

• Скрининговые испытания - тестирование новых способов обнаружения и диагностики рака, особенно на ранних, более поддающихся лечению стадиях.

• Испытания качества жизни - поиск путей улучшения качества жизни онкологических больных.