Модернизация клинических испытаний откроет доступ к медицинской помощи большему числу людей
Кэрри Арнольд
26 мая 2022 г. - Тришна Бхарадия страдает рассеянным склерозом, работает консультантом по привлечению пациентов, и ей часто предлагают принять участие в клинических испытаниях. Но чаще всего она отказывается. Она вынуждена: Бхарадия, проживающая в сельской местности Англии, живет в нескольких часах езды от большинства мест проведения клинических испытаний. Даже если бы одно из них было ближе, для участия в испытаниях обычно требуется отгул, который ей трудно получить.
Она приняла участие в одном испытании, чтобы определить лучший вид физических упражнений для людей с РС вскоре после того, как ей поставили диагноз в 2008 году. Но с тех пор она не могла участвовать ни в каких других исследованиях.
Поиск людей для участия в испытаниях часто является одним из самых больших камней преткновения в медицинских исследованиях. Почти 80% исследований не укладываются в сроки набора участников.
И хотя 70% американцев говорят, что у пациентов должно быть больше возможностей участвовать в исследованиях, в конечном итоге это делают не более 5% больных раком, например. Именно поэтому Бхарадия и растущая группа защитников здоровья и врачей настаивают на новом виде клинических испытаний.
В отличие от стандартных клинических испытаний, которые требуют, чтобы человек ездил в центральный испытательный центр для сдачи анализов крови, приема лекарств и последующего наблюдения, дистанционные испытания используют сочетание телемедицины, домашнего здравоохранения и других технологий, чтобы доставить испытание к пациенту.
"Здесь есть потенциал, чтобы открыть доступ к клиническим исследованиям, потому что не только мне трудно ездить на места", - говорит Бхарадия.
Удаленный клинический уход
Хотя подобные испытания проводятся уже более десяти лет, Андреа Коравос, соучредитель и генеральный директор компании HumanFirst, программной платформы, предназначенной для расширения доступа к исследованиям и медицинскому обслуживанию, говорит, что пандемия вызвала интерес как со стороны спонсоров фармацевтических компаний, так и со стороны регулирующих органов.
29 марта компания THREAD, цифровая платформа здравоохранения, поддерживающая телемедицину для клинических исследований, объявила, что будет сотрудничать с Amazon Web Services, чтобы сделать испытания более эффективными с помощью искусственного интеллекта и других методов автоматизации.
Сторонники децентрализованных испытаний говорят, что новый подход поможет сделать клинические испытания более разнообразными и облегчит участие в них. Это касается не только пациентов, говорит Крейг Липсет, сопредседатель Альянса децентрализованных испытаний и исследований, но и врачей, которые могут участвовать в испытаниях из своих кабинетов. Результатом, по его словам, станет полное переосмысление клинических исследований.
"Если это сработает, то это создаст для нас новый способ взаимодействия с врачами", - говорит он. "Нам нужно сосредоточиться на том, чтобы дать людям возможность выбора способа участия".
На протяжении почти 80 лет клинические испытания были основой продвижения жизненно важных лекарств. Несмотря на неоспоримый успех, традиционные клинические испытания не лишены недостатков. Как правило, на их проведение уходят годы, они могут стоить сотни миллионов долларов, при этом частота неудач составляет 90%.
Одной из причин неудачных испытаний является то, что лекарства просто не работают. Однако отсутствие адекватного участия является наиболее распространенной причиной досрочного прекращения клинических испытаний, говорится в статье, опубликованной в 2021 году в журнале BMC Trials.
Переосмысление медицинских исследований
Как и многие другие фармацевтические компании, Pfizer хотела иметь возможность проводить клинические исследования проще, быстрее и дешевле. Развитие мобильных технологий означало, что в 2011 году фармацевтический гигант смог запустить свое первое полностью дистанционное исследование уже одобренного препарата Detrol LA, используемого для лечения гиперактивного мочевого пузыря.
Несмотря на первый энтузиазм со стороны Pfizer и FDA, испытание, названное REMOTE, показало, что одна лишь децентрализация не способна вылечить все болезни клинических исследований. Через несколько месяцев новое исследование было свернуто, поскольку оно все еще не смогло набрать достаточное количество женщин с серьезными проблемами мочевого пузыря.
Эти первые проблемы поставили крест на идее децентрализованных испытаний, и специалисты вернулись к чертежной доске, чтобы переосмыслить дальнейшие действия. С появлением смартфонов и носимых устройств для отслеживания состояния здоровья эта технология стала доступна в большем количестве домов, а идея использования технологий в повседневном здравоохранении стала более комфортной.
По словам Липсета, идея использования фитнес-трекеров и приложений для смартфонов в клинических испытаниях все чаще выглядела не как мечта из области фантастики, а как вполне реальная возможность.
Дистанционные испытания уже были готовы вернуться, когда разразилась пандемия. Когда в начале 2020 года мир остановился, клинические испытания не стали исключением. Амир Калали, доктор медицины, который вместе с Липсетом стал одним из основателей Альянса децентрализованных испытаний и исследований, был завален звонками от бывших коллег о том, как перенастроить существующие испытания на новый, неожиданно удаленный мир. Почти в одночасье децентрализация испытаний стала необходимостью.
Ускоренное продвижение перемен
"Люди действуют не тогда, когда видят свет, а когда чувствуют тепло", - говорит Калали.
COVID-19 обеспечил это тепло.
За последние два года, говорит Салли Окун, исполнительный директор Инициативы по преобразованию клинических исследований, дистанционные исследования стали постоянной частью ландшафта клинических исследований, и их влияние продолжает расти.
Открытость регулирующих органов США, Европы и других стран мира по отношению к этим видам исследований привела к увеличению инвестиций в эту сферу, показывая, что децентрализованные исследования не просто существуют, но и стали основным игроком в ландшафте клинических исследований.
"Экосистема клинических исследований может быть построена вокруг самих пациентов и участников, участвующих в исследованиях, а не вокруг исследования, и все должны соответствовать этому", - говорит Окун.
Компания THREAD, занимающаяся удаленными испытаниями, в настоящее время сотрудничает с Amazon Web Services. Цель объединения, по словам генерального директора THREAD Джона Рейтса, состоит в том, чтобы повысить качество и скорость проведения клинических исследований и помочь сделать эти виды исследований нормой.
Когда мы говорим "децентрализованное исследование", я хочу, чтобы в ближайшие 3 года через слово "децентрализованное" проходила линия", - говорит он.
Рост децентрализованных испытаний не означает конец кирпичных и стационарных испытательных площадок или академических медицинских центров как центров исследований, подчеркивает Липсет. Цель децентрализации никогда не состояла в том, чтобы убрать традиционные испытания, а добавить к ним другие варианты, подобно тому, как многие учебные заведения создали гибридные варианты обучения, позволяющие студентам сочетать очное и дистанционное обучение. Не все хотят, чтобы к ним домой приходил медицинский работник или чтобы им было удобно пользоваться приложением или фитнес-трекером для контроля сердечного ритма. Вместо этого, эти устройства должны помочь людям, которые хотят участвовать в испытаниях, но иначе не смогли бы этого сделать.
Увеличение числа врачей
Испытания открывают возможности не только для участников, но и для врачей, которые обычно остаются в стороне от исследований.
"Большинство врачей никогда и близко не подходили к клиническим испытаниям после окончания своей стипендии", - говорит Ирфан Хан, доктор медицины, основатель и генеральный директор компании Circuit Clinical, которая занимается привлечением клинических испытаний в частные практики. "Существует нехватка врачей, занимающихся исследованиями, и концентрация того, где проводится работа".
Он говорит, что это поможет внедрить клинические исследования в стандартную медицинскую помощь. А поскольку большинство пациентов узнают об испытаниях от своих врачей, это позволит большему числу людей узнать о возможностях в первую очередь.
Новизна этого подхода означает, что многое еще неизвестно об удаленных испытаниях. Хотя регулирующие органы представили проект руководства по этим испытаниям, ученые узнают, прошли они или нет, только после того, как ведомства смогут изучить данные. Также неясно, будет ли качество данных, собранных пациентами с помощью телефонов и носимых устройств, таким же высоким, как и в клиниках. Резкий переход на дистанционный сбор данных во время COVID-19 дает ученым возможность сравнить результаты измерений, говорит Калали.
Для Бхарадии и таких пациентов, как она, этот переход не может произойти достаточно скоро. "Это будет процесс обучения, - говорит она, - но вы ничего не добьетесь, если будете говорить, что это слишком сложно. Мы должны найти способ сделать это".
