Управление прогрессирующим системным мастоцитозом с помощью лечения и самозащиты при оказании медицинской помощи

Поделиться на Facebook Поделиться в Twitter Поделиться в Pinterest Распечатать Email Сохранить /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap);.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left: 50%; @media screen and (max-width: 1023px) { margin-left: 0% !important; }}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left: 65%; @media screen and (max-width: 769px) { margin-left: 30% !important; }}.module-conspon-attr { max-width: 990px; margin: 10px auto; padding: 0 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { width: 100%; max-width: 130px;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto;}.social-share-tools { max-width: 990px; margin: 15px auto; // padding-left: 3px; float: none;}@media screen and (max-width: 1239px) { . module-conspon-attr { width: 100%; margin: 10px 0 10px 110px; } h1.page-heading { margin: 10px 0 10px 110px; } .social-share-tools { width: 100%; margin: 15px 0 15px 101px; }}@media screen and (max-width: 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left: 15px; } h1.page-heading { margin-left: 15px !important; } .social-share-tools { margin-left: 15px; }}@media screen and (max-width: 767px) { . module-conspon-attr { margin-left: 10px; text-align: left; border-top: none; display: block; } h1.page-heading { margin-left: 10px; font-size: 2.5rem !important; } .social-share-tools { margin-left: 10px; }}.conspon { font-family: Lato,sans-serif; color: #222; margin-left: 14%; width: 100%; max-width: 650px;}@media screen and (max-width: 1023px) { .conspon { margin-left: 0!important; }}.conspon { font-family: Lato, sans-serif; color: #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom: 25px}.conspon .mt-27 { margin-top: 27px}.conspon .mt-25 { margin-top: 25px}.conspon .mt-20 { margin-top: 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom: 20px}.conspon .mtb-20 { margin: 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin: 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom: 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top: 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top: 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top: 20px }}. conspon .itallic { font-style: italic}.conspon .section { margin: 20px 0}.conspon .section .data-header { font-size: 22px; font-weight: 700; line-height: 1.27; color: #222}.conspon .section .data-content { color: #222; font-family: Lato, sans-serif; font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (min-width:768px) { .conspon .section .data-content .desktop-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (max-width:767px) { .conspon .section .data-content .mobile-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content a { color: #187aab; text-decoration: none}.conspon .section .data-content span { color: #187aab; font-weight: 700}.conspon .section .important { font-size: 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display: flex; justify-content: space-between; flex-direction: row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top: 8px; font-size: 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction: column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width: 100%; margin-left: 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display: flex; flex-direction: column*/ float: left; max-width: 310px; margin-right: 15px; width: 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float: none; width: 100%; max-width: 100%; }}. conspon .small-text { font-size: 12px !important}.conspon .small-text.reference li { padding-left: 15px}.conspon .section-footer .data-content { font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon.copyright-disclaimer { color: #000; font-size: 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top: 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top: 26px; margin-bottom: 26px}.isi-main-content { padding: 0 !important}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000}.conspon .container-isi ul { list-style: none}.conspon .container-isi ul li::before { content: "\2022"; position: absolute; margin-left: -24px; margin-top: 2px; color: #0a3762; font-size: 16px; line-height: 1.1}.conspon .container-isi ul>

li,.conspon .container-isi ul>

li ul>

li { list-style: none}.conspon .container-isi ul>

li ul>

li::before { content: "\25E6"; font-size: 19px; line-height: 1.3; margin-top: -1px}.conspon img { max-width: 100%;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto; line-height: 1.1;}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000; margin: 0; line-height: 1; font-size: 22px; font-family: "Source Sans Pro", Verdana, sans-serif; font-weight: 700;}.conspon .container-isi ul>

li, .conspon .container-isi ul>

li ul>

li { list-style: none; line-height: 1.38;}.conspon.copyright-disclaimer p { line-height: 1.38;}.fed-sticky-isi .isi-scroll-content .conspon { max-width: 98%; margin-left: 15px; position: relative;}.fed-sticky-isi .isi-static-area .isi-btn { color: #fff;}@media screen and (max-width: 1023px) { .fed-sticky-isi .isi-scroll-area { padding: 0 15px; }}@media screen and (max-width:767px) { .fed-sticky-isi .isi-static-area .isi-btn .isi-toggle-txt { display: none; }}/* нижеприведенный медиа запрос является переопределением для ограничения загрузки страницы как мобильной в Tablet устройствах */@media screen and (min-width:768px) and (max-width:1023px) { [class^=main-container] { clear: none ! important; } .main-container-2 { width: calc(100% - 312px) !important; } .main-container-3 { width: 230px !important; padding-right: 20px; }}

Нэнси работает волонтером в местном некоммерческом магазине, который поддерживает детей, больных раком.

В 2005 году Нэнси посетила аллерголога после появления кожной сыпи. Ей провели аллергопробы и иммунотерапию, что привело к нескольким опасным для жизни анафилактическим эпизодам. Для 54-летней жены и матери двоих детей это было только начало физически и эмоционально сложного пути.

Нэнси продолжала жить с необъяснимыми и повторяющимися симптомами, пытаясь найти диагноз. Она испытывала боль в желудке, тошноту, рвоту и анафилаксию. Она обнаружила, что внешние триггеры, такие как различные продукты питания, пищевые добавки, лекарства, ингалянты, перепады температуры, стресс и физические нагрузки, способствовали появлению симптомов, которые существенно влияли на ее жизнь.

Нэнси была направлена к другому специалисту, который изучил ее историю болезни и рекомендовал сделать биопсию костного мозга. Анализ биопсии и другие обследования привели к диагнозу системного мастоцитоза (СМ). Биомаркерное тестирование образца биопсии также помогло выявить мутацию KIT D816V, которая вызывает заболевание примерно в 95% случаев СМ.

Около 32 000 человек в США живут с СМ - редким заболеванием, при котором организм перепроизводит тучные клетки, ключевой тип клеток иммунной системы.

В течение нескольких лет после постановки первоначального диагноза Нэнси ее специалист наблюдал за повреждением органов и определил, что у нее прогрессирующий СМ, подтип СМ. При этом опасном для жизни заболевании аномальные тучные клетки накапливаются в различных органах, включая кожу, костный мозг и кишечник.

Несмотря на то, что у всех опыт лечения прогрессирующего СМ разный, у Нэнси в конечном итоге увеличились печень и селезенка. Она не могла переваривать многие продукты, из-за чего теряла вес, испытывала скопление жидкости в брюшной полости (асцит) и вздутие живота. В результате Нэнси придерживалась ограниченной диеты и ела только те продукты, которые готовила сама, опасаясь возможной реакции.

"Из-за изнурительных симптомов, связанных с прогрессирующим СМ, повседневная жизнь людей, страдающих этим заболеванием, может быть нарушена, и они часто ограничены в возможности работать или выполнять рутинные действия", - сказал доктор Цеванг Таши, доцент медицины, сотрудник отделения гематологии и гематологических злокачественных опухолей Онкологического института Хантсмана при Университете Юты, который в настоящее время курирует лечение Нэнси.

Со временем Нэнси не могла часто выходить из дома. Болезнь не позволяла ей вести прежний образ жизни, включавший путешествия, и вынудила ее уйти на пенсию после 34 лет работы.

Обратившись к врачам, специализирующимся на СМ, и воспользовавшись ресурсами, предоставляемыми Обществом тучноклеточных заболеваний (TMS) через его веб-сайт и ежегодные конференции, Нэнси узнала советы о том, как управлять своим здоровьем и ориентироваться в лечении, живя с этим заболеванием.

Уроки для тех, кто страдает редким заболеванием

Один из самых важных советов, который Нэнси дает другим людям, живущим с редким заболеванием, - понять свое состояние и стать своим собственным защитником. Она считает, что особенно важно активно сотрудничать со своей медицинской командой, прислушиваться к своему организму, регулярно записывать все свои симптомы и делиться ими с врачами.

"Я рекомендую хранить историю болезни в одном месте, включая симптомы, текущие лекарства и аллергии, чтобы она была легко доступна и вы были готовы к визитам в отделение неотложной помощи или к врачу", - говорит Нэнси. "Поскольку продвинутый СМ может привести к ряду различных симптомов, я убедилась, что очень важно работать с врачами, которые имеют опыт лечения этих эффектов, даже если для этого придется ехать к ним издалека".

Вариант лечения для Нэнси

Поскольку болезнь Нэнси продолжалась, два местных врача определили, что у нее агрессивный СМ, подтип прогрессирующего СМ, который может привести к отказу органов и снижению выживаемости. Учитывая этот сложный диагноз, она обратилась за вторым мнением к специалисту по СМ и была направлена к доктору Майклу Дайнингеру.

"Прогрессирующий СМ в основном вызван мутацией KIT D816V - генетическим изменением, которое может привести к опасным для жизни последствиям из-за аномального роста тучных клеток", - говорит доктор Дайнингер. "Исторически сложилось так, что не существовало вариантов лечения, направленных на эту основную движущую силу прогрессирующего СМ".

В 2018 году доктор Дайнингер включил Нэнси в клиническое исследование авапритиниба (теперь известного как AYVAKIT®), терапии, направленной на мутацию KIT D816V и помогающей замедлить рост тучных клеток.

AYVAKIT - это рецептурный препарат, одобренный FDA в июне 2021 года для лечения взрослых с прогрессирующим СМ, включая агрессивный СМ, СМ с сопутствующим гематологическим новообразованием и тучноклеточный лейкоз. AYVAKIT не рекомендуется для лечения прогрессирующего СМ у людей с низким уровнем тромбоцитов (менее 50 х 109/л). АЙВАКИТ может вызывать серьезные побочные эффекты, включая кровотечение в головном мозге, когнитивные побочные эффекты и эмбрио-фетальную токсичность.

Пожалуйста, ознакомьтесь с Важной информацией по безопасности ниже.

Жизнь Нэнси во время лечения

Хотя индивидуальный опыт применения AYVAKIT различен, Нэнси начала чувствовать себя лучше после лечения. Вздутие живота и боли в желудке уменьшились, что позволило ей придерживаться здорового питания и набрать вес.

Нэнси поддерживает тесный контакт со своей местной командой медицинских работников, чтобы держать их в курсе всех побочных эффектов, которые она испытывает от лекарства, включая когнитивные эффекты. Наиболее распространенные побочные эффекты AYVAKIT у людей с прогрессирующим SM включают задержку жидкости или отеки, диарею, тошноту, усталость и изменения в некоторых анализах крови. Клиницисты Нэнси также регулярно оценивают реакцию на лечение и контролируют уровень тромбоцитов для выявления других возможных побочных эффектов.

"В дополнение к ежедневному приему AYVAKIT я стала вести здоровый образ жизни, например, заниматься спортом", - говорит Нэнси. "Я считаю, что мне повезло, что я могу наслаждаться отдыхом на природе, проводить время с друзьями и семьей, живя с этим непростым заболеванием. Я особенно ценю волонтерскую работу в местном магазине, который жертвует чистую выручку больнице - для меня очень важно отдавать долг".

Для получения дополнительной информации посетите сайт www.AYVAKIT.com.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ ДЛЯ АЙВАКИТА

АЙВАКИТ может вызывать серьезные побочные эффекты, включая:

Кровоизлияние в мозг. Во время лечения препаратом AYVAKIT может произойти серьезное кровоизлияние в мозг, которое может привести к смерти. Прекратите прием АЙВАКИТА и немедленно сообщите своему поставщику медицинских услуг, если у вас появились такие симптомы, как сильная головная боль, рвота, сонливость, головокружение, спутанность сознания или сильная слабость в одной или нескольких частях тела. Ваш поставщик медицинских услуг проверит уровень тромбоцитов до и во время лечения препаратом AYVAKIT.

Когнитивные эффекты. Когнитивные побочные эффекты являются обычным явлением при лечении препаратом AYVAKIT и могут быть серьезными. Сообщите своему лечащему врачу, если у вас появились новые или ухудшились когнитивные симптомы, включая забывчивость, спутанность сознания, потерянность, проблемы с мышлением, сонливость, проблемы с бодрствованием (сонливость), проблемы с нахождением слов, видение предметов или слышание того, чего нет (галлюцинации), изменения в настроении или поведении.

Прежде чем принимать AYVAKIT, расскажите своему поставщику медицинских услуг обо всех своих заболеваниях, в том числе если вы:

• имеют низкий уровень тромбоцитов

• есть выпуклость или ослабление стенки кровеносного сосуда (аневризма) или история кровотечения в мозге

• перенесли инсульт в течение последнего года

• беременны или планируете забеременеть. АЙВАКИТ может нанести вред вашему нерожденному ребенку

  • Женщины, способные забеременеть: Ваш поставщик медицинских услуг должен сделать тест на беременность до начала приема АЙВАКИТА. Во время лечения препаратом AYVAKIT и в течение 6 недель после приема последней дозы AYVAKIT вы должны использовать эффективные средства контрацепции (противозачаточные средства). Поговорите с вашим лечащим врачом о методах контрацепции, которые могут вам подойти. Немедленно сообщите своему поставщику медицинских услуг, если вы забеременели или думаете, что можете забеременеть во время лечения препаратом AYVAKIT.

  • Мужчины с женщинами-партнерами, которые могут забеременеть, должны использовать эффективные средства контрацепции во время лечения и в течение 6 недель после приема последней дозы препарата AYVAKIT.

• кормят грудью или планируют кормить грудью. Неизвестно, попадает ли AYVAKIT в грудное молоко. Не кормите грудью во время лечения препаратом AYVAKIT и в течение как минимум 2 недель после приема последней дозы AYVAKIT. Поговорите с вашим лечащим врачом о том, как лучше кормить ребенка в этот период.

Сообщите своему медицинскому работнику обо всех принимаемых вами лекарствах, включая рецептурные и безрецептурные препараты, витамины и травяные добавки. AYVAKIT может повлиять на действие других лекарств, а некоторые другие лекарства могут повлиять на действие AYVAKIT. Перед началом приема нового лекарства проконсультируйтесь с вашим лечащим врачом.

Не садитесь за руль и не работайте с опасными механизмами, если во время лечения препаратом AYVAKIT у вас наблюдается спутанность сознания или проблемы с мышлением.

Наиболее распространенные побочные эффекты AYVAKIT у людей с AdvSM включают задержку жидкости или отеки, диарею, тошноту, усталость и изменения в некоторых анализах крови.

Ваш лечащий врач может изменить дозу, временно прекратить или навсегда прекратить лечение препаратом AYVAKIT, если у вас развиваются определенные побочные эффекты. AYVAKIT может вызвать проблемы с фертильностью у женщин и снизить выработку спермы у мужчин, что может повлиять на вашу способность иметь ребенка. Поговорите с вашим лечащим врачом, если это вас беспокоит. Это не все возможные побочные эффекты AYVAKIT. Позвоните своему врачу, чтобы получить медицинскую консультацию по поводу побочных эффектов.

Вам рекомендуется сообщать о негативных побочных эффектах рецептурных препаратов в FDA.

Посетите сайт www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088.

Пожалуйста, ознакомьтесь с полной информацией о назначении и информацией для пациентов для AYVAKIT на сайте www.AYVAKIT.com.

Этот контент был разработан компанией Blueprint Medicines Corporation, производителем препарата AYVAKIT.

Blueprint Medicines и AYVAKIT являются зарегистрированными торговыми марками Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

врач не поддерживает какой-либо конкретный продукт, услугу или лечение.