Генная терапия - это экспериментальный способ лечения некоторых заболеваний без традиционных лекарств или хирургического вмешательства.
На первый взгляд, концепция проста. Она заменяет ген, который не работает, на тот, который работает.
Иногда человек заболевает, потому что родился с геном, который не вырабатывает необходимый организму белок. Генная терапия позволяет ученым внедрить в ДНК человека работающий ген. Теоретически, как только организм получит необходимый ему белок, болезнь будет устранена.
Как это работает?
Здесь простая идея быстро становится сложной. Но на самом деле вам нужно знать только общую картину.
В генной терапии обычно используются специально созданные вирусы, чтобы ввести вам рабочий ген. Вирусы работают, заражая клетки и внедряя свои собственные гены в вашу ДНК. Таким образом, клетка превращается в фабрику по производству вирусов.
В случае генной терапии ученые помещают нужный им ген в генетический материал вируса, а затем "заражают" клетки человека - но не волнуйтесь. Эта "инфекция" - хорошая вещь.
Какие болезни он лечит?
FDA одобрило несколько методов генной терапии. Один из первых называется CAR T-cell therapy, и он предназначен только для детей и молодых взрослых с типом рака, называемым B-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ALL), которые уже испробовали другие методы лечения. Этот метод также был одобрен для лечения множественной миеломы после того, как были испробованы другие методы лечения.
В настоящее время проводится множество других клинических испытаний, часто для лечения редких заболеваний.
В Европе в 2012 году первой одобренной генной терапией стал препарат для лечения дефицита липопротеиновой липазы - расстройства, при котором человек не может расщеплять молекулы жира. Еще один метод лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита (вы можете знать его как болезнь "мальчика с пузырьками") доступен в Европе.
Генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА), называемая onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), также была одобрена.
Сообщается о многообещающих результатах экспериментов и в отношении других заболеваний, в том числе:
-
Гемофилия
-
Некоторые причины слепоты
-
Иммунодефицит
-
Мышечная дистрофия
Безопасно ли это?
Безопасность является одним из главных приоритетов в клинических испытаниях. В случае с генной терапией эти исследования явно помогли.
Опасения по поводу безопасности привели к тому, что в 1999 году область генной терапии практически полностью разрушилась. Во время эксперимента умер подросток-доброволец, участвовавший в клинических испытаниях.
Ученые обнаружили, что его иммунная система яростно реагировала на вирус, используемый в лечении.
Год спустя некоторые участники французских испытаний заболели лейкемией.
Суровые уроки этих первых событий привели к ужесточению требований безопасности. С тех пор исследователи нашли способ использовать вирусы - безопасно - для контрабанды генетических исправлений в организм, не беспокоя иммунную систему. Они также разработали тщательные рекомендации, которые позволяют тщательно отслеживать побочные эффекты у добровольцев, участвующих в исследованиях.
Насколько успешным он был?
Это зависит от заболевания.
При мышечной дистрофии в обзоре 2016 года было отмечено довольно много многообещающих результатов.
Одна из форм лейкемии была излечена у нескольких человек за несколько дней, сообщили исследователи в 2013 году.
Исследования пигментного ретинита, который является причиной слепоты, и гемофилии были обнадеживающими. Но в некоторых случаях иммунная система человека начинает реагировать на вирус, и его действие прекращается.
Другие испытания не оправдали надежд.
FDA одобрило лечение voretigene neparvovec-rzyl в декабре 2017 года. Генная терапия на основе адено-ассоциированного вирусного вектора предназначена для лечения пациентов с подтвержденной биаллельной RPE65 мутацией-ассоциированной дистрофией сетчатки.
Каково будущее?
Ученые надеются, но осторожничают, особенно учитывая бурную историю этой области. Даже после одобрения некоторые методы лечения будут иметь высокую цену. Насколько высокую? Препарат, одобренный в Европе, стоит около 650 000 долларов США за курс лечения. Это не самый дорогой препарат на рынке.
