Джерри Грилло Из архива доктора
Драматическое открытие в области редактирования генов может дать нам мощный инструмент для борьбы с болезнями.
Оно называется CRISPR и заставляет исследователей прыгать от радости.
"Это полностью революционизирует биологию... и мы только в начале пути", - говорит Джеймс Дальман, химик и биоинженер из Технологического института Джорджии.
Это открытие, которое может изменить мир, произошло, когда реализовался один из худших страхов науки.
Жучок-молния
Люди беспокоились о нем годами: супержук, питаемый бактериями, которые могут противостоять самым мощным антибиотикам.
И вот теперь он здесь - в США.
В апреле 49-летняя женщина обратилась в клинику в Пенсильвании с симптомами инфекции мочевыводящих путей. Исследователи вскоре узнали, что у нее был ген, который делал ее инфекцию устойчивой ко всем антибиотикам.
"Для некоторых пациентов аптечка пуста", - заявил директор Центра по контролю и профилактике заболеваний Томас Фриден в Национальном пресс-клубе после этого открытия. "Это конец пути для антибиотиков, если мы не предпримем срочных мер".
К счастью для всех нас, ученые действуют безотлагательно. Результаты многообещающие.
Необходимость решений
Революция CRISPR началась с самых малых масштабов. Она произошла от бактерий. И, возможно, она произошла как нельзя вовремя.
Антибиотики и подобные им лекарства используются уже более 70 лет. Они спасли жизни миллионов людей. Но часто их назначают слишком часто. В результате мы наблюдаем рост устойчивых бактерий, которые больше не поддаются действию лекарств, которые когда-то справлялись со своей задачей.
"Это создает огромную проблему для нашей медицинской системы", - говорит Тимоти Лу, доктор медицины, доктор философии Массачусетского технологического института, один из ведущих исследователей CRISPR.
Антибиотики действуют на бактериальные инфекции. Они не действуют на вирусы, но, по словам Лу, некоторые врачи назначают вам антибиотик, даже если он не предназначен для лечения вашего заболевания.
"Еще одна проблема с антибиотиками заключается в том, что они убивают как хорошие, так и плохие бактерии, - говорит Лу.
Поэтому выбор лекарств для лечения многих бактериальных инфекций становится ограниченным". В случае с супербактерией выбор лекарств не известен.
Как будто все и так было не так страшно, каждый год бактерии, устойчивые к лекарствам, становятся причиной смерти около 23 000 человек.
Но по мере того, как инфекции становятся сильнее, растут и научные инструменты.
Крупное открытие
Исследователи обнаружили молекулы CRISPR в природе. Это то, что микробы использовали для защиты от вирусов на протяжении миллионов лет.
Они состоят из повторяющихся генетических последовательностей. Эти последовательности прерываются так называемыми "спейсерами". Это остатки генетического кода от прошлых захватчиков (например, вируса). Таким образом, система CRISPR - это как банк генетической памяти, который помогает организму находить и уничтожать захватчиков, когда и если они возвращаются.
За последние несколько лет ученые выяснили, как с помощью системы CRISPR редактировать генетический состав человеческих клеток. Сегодня вы можете услышать о системе CRISPR-Cas9. Cas9 - это химическое вещество, вырабатываемое вашим организмом, которое действует как ножницы, отрезая поврежденную ДНК.
Таким образом, CRISPR-Cas9 - это точный инструмент, который можно использовать для воздействия на определенные участки генетического кода, редактируя ДНК - вырезая и вставляя, если хотите.
За три года, прошедшие с тех пор, как ученые из Университета Калифорнии-Беркли, Гарварда и Массачусетского технологического института продемонстрировали инструмент редактирования генов CRISPR, были проведены сотни экспериментов с его использованием. Некоторые результаты, например, полученные в лабораториях Далмана и Лу, могут стать предвестниками новой эры в медицине.
Лаборатория Далмана работает над созданием генетических препаратов, которые могут одновременно воздействовать на сложные комбинации генов. А лаборатория Лу использует CRISPR для избирательного уничтожения бактерий с генами, склонными к устойчивости к антибиотикам или вызывающими заболевания.
Сейчас это работа всей жизни Лу.
"С тех пор как я стал аспирантом, моей целью была разработка новых, альтернативных источников терапевтических средств для борьбы с болезнями, - говорит он.
И это может изменить то, какие лекарства и когда вам назначают врачи".
Что происходит сейчас?
Благодаря CRISPR (сокращение от "clustered regularly interspaced short palindromic repeats", кстати) исследователи предвидят время, когда разрушительные генетические заболевания будут эффективно лечиться, а многие болезни будут устранены.
Среди болезней, которым, как ожидается, поможет CRISPR, следующие:
-
Гемофилия
-
Серповидно-клеточная анемия
-
ВИЧ
Мы определенно еще не дошли до этого, но путь кажется ясным.
"Мы уже проводим исследования, о которых еще 4 года назад могли только мечтать, - говорит Далман.
И одна из самых приятных сторон этого - то, что технология не требует больших затрат от лабораторий, проводящих исследования.
"Этот невероятно мощный инструмент позволяет проводить редактирование генов с беспрецедентными затратами и масштабами", - говорит Лу.
Итак, шум вокруг CRISPR в научном сообществе достиг уровня крещендо, и не зря. Это технология, меняющая мир.
"Речь идет о демократизации науки", - говорит Лу.
