В небольшом исследовании CAR-T терапия подталкивает волчанку к ремиссии
Дениз Манн
Репортер HealthDay
ЧЕТВЕРГ, 15 сентября 2022 г. (HealthDay News) -- Хотя от волчанки нет лекарства, а лечение не помогает многим из 1,5 миллионов человек, живущих с этим заболеванием в США, новое исследование показывает, что терапия рака может привести к ремиссии трудно поддающейся лечению волчанки.
Волчанка - это аутоиммунное заболевание, которое возникает, когда иммунная система организма ведет дружественный огонь против собственной кожи, суставов, костей, почек и сердца, вызывая множество симптомов.
Введите CAR-T терапию.
Используемая для лечения некоторых видов рака, эта терапия берет собственные Т-клетки организма, обучает их в лаборатории распознавать очень специфические клетки, а затем вводит их обратно в организм для выполнения своей работы. При волчанке терапия направлена на CD19, белок В-клеток.
В небольшом исследовании приняли участие пять человек с тяжелой волчанкой, поражающей множество органов - почки, сердце, легкие и суставы, - которые не реагировали на стандартную терапию.
Примерно через три месяца после одного курса лечения у пациентов наблюдалось улучшение симптомов, включая ремиссию поражения органов и исчезновение аутоантител, связанных с болезнью. Более того, им не потребовалось никакого дополнительного лечения. Аналогичные результаты, полученные на одном человеке с волчанкой, были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine в 2021 году.
"Тяжелая [волчанка] очень чувствительна к лечению CAR-T-клетками, и [люди] могут впадать в длительную ремиссию без лекарств", - сказал автор исследования доктор Георг Шетт. Он является вице-президентом по исследованиям и заведующим кафедрой внутренней медицины в Университете Фридриха-Александра Эрланген-Нюрнберг в Германии.
По его словам, побочные эффекты в новом исследовании были незначительными. В исследованиях рака этот вид терапии вызывал высокую температуру и озноб, затрудненное дыхание и синдром высвобождения цитокинов, который может возникать при размножении CAR-T клеток и выбросе большого количества воспалительных цитокинов в кровь.
Теперь исследователи планируют выяснить, действительно ли иммунная система претерпела глубокую перезагрузку и ведет ли она себя нормально в дальнейшем.
"Длительное наблюдение за пациентами будет важно для того, чтобы проверить, наступит ли у них длительная ремиссия без болезней и излечатся ли они в конечном итоге от [волчанки]", - сказал Шетт.
По его словам, такое лечение может стать доступным скорее раньше, чем позже. "Клеточная терапия CAR-T уже используется в онкологии, в частности, для лечения лимфомы и лейкемии", - отметил Шетт.
Исследование было опубликовано 15 сентября в журнале Nature Medicine.
Эксперты по волчанке сказали, что они в восторге от новых результатов.
"Это очень, очень большое дело", - сказала Хоанг Нгуен, старший менеджер научных программ в Альянсе по изучению волчанки. Ее организация поддержала первые исследования CAR-T терапии на мышиной модели волчанки.
"Настоящего лекарства от волчанки не существует, а эффективность существующих методов лечения ограничена", - говорит Нгуен. "Это первый случай, когда лечение устранило симптомы волчанки у всех испытуемых в ходе 100-дневного исследования".
Тем не менее, предупреждает она, в исследовании участвовало всего пять человек, и пока нет достаточной информации о долгосрочных последствиях.
Доктор Джилл Буйон является директором Центра волчанки в NYU Langone в Нью-Йорке. "Пациентам стало лучше в отношении многочисленных симптомов, и они не нуждались в других видах терапии, включая стероиды". Необходимы дополнительные исследования на большем количестве людей с волчанкой, которые наблюдаются дольше, но это очень интересно", - сказала она.
По словам доктора Рут Фернандес Руис, ревматолога из Больницы специальной хирургии в Нью-Йорке, "[больные волчанкой] имели поразительное клиническое улучшение после терапии CAR-T-клетками и переживали клиническую ремиссию, когда не принимали... [лекарств] в течение всего периода наблюдения после терапии CAR-T-клетками". Несмотря на ограниченный размер выборки, вполне вероятно, что терапия CAR-T-клетками будет играть определенную роль в лечении [волчанки], особенно у пациентов с тяжелой формой заболевания, рефрактерной [устойчивой] к стандартным методам лечения".
Дополнительная информация
Американский фонд волчанки предлагает более подробную информацию о методах лечения волчанки.