Консультативный комитет FDA не убежден в эффективности нового препарата для лечения ALS.
Консультативный комитет FDA отклонил новый препарат для лечения ALS
Полина Андерсон
31 марта 2022 C Группа экспертов, консультирующая FDA, проголосовала за отклонение нового препарата, предназначенного для лечения ALS.
Шесть из 10 членов Консультативного комитета FDA по лекарствам для периферической и центральной нервной системы решили, что недостаточно доказательств для одобрения препарата от компании Amylyx Pharmaceuticals. Доказательства, полученные в ходе одного испытания, недостаточны, заявила комиссия.
За судьбой препарата и голосованием комитета внимательно следили, поскольку новые методы лечения этого разрушительного заболевания крайне необходимы. Члены комитета заявили, что их тронули страстные показания пациентов, лиц, ухаживающих за больными, и других людей. Однако, по их мнению, доказательства не соответствуют стандартам, необходимым для одобрения FDA.
"Нас попросили искать существенные доказательства убедительности и надежности, и я думаю, что одно исследование не вполне соответствует этой планке и было проблематичным", - сказал Кеннет Фишбек, доктор медицины, исследователь из Национального института неврологических расстройств и инсульта.
"Было бы плохо по отношению к пациентам и их семьям двигаться вперед и утверждать лечение, польза которого неопределенна", - сказал Фишбек.
Голосование комитета не является обязательным. Хотя FDA часто следует решениям своих консультантов, в прошлом году агентство одобрило спорное новое лекарство от болезни Альцгеймера после того, как аналогичный консультативный комитет проголосовал против.
Исследование III фазы в процессе разработки
Новое лекарство от ALS показало, что оно замедляет ухудшение состояния, вызванное боковым амиотрофическим склерозом, иногда известным как болезнь Лу Геригса,
Джейми Тиммонс, доктор медицинских наук, руководитель отдела научных коммуникаций компании Amylyx Pharmaceuticals, сказал.
Исследование показало, что препарат замедлил ухудшение состояния на 25% по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Это изменение считается клинически значимым.
Это первый случай, когда лечение показало преимущество как в отношении функции, так и выживания при ALS - двух ключевых показателей при неумолимо прогрессирующем, смертельном заболевании, - сказал Джошуа Коэн, генеральный директор и соучредитель компании Amylyx.
Во время встречи пациенты с ALS заявили, что они готовы принять больший риск ради возможности иметь хоть немного больше времени со своими близкими, и утверждали, что препарат содержит два соединения, которые уже доступны. Они просили FDA проявить гибкость при утверждении этого экспериментального препарата.
Однако комиссия FDA подняла ряд вопросов, связанных с исследованием. К ним относятся малый размер выборки и отсутствие положительного эффекта на выживаемость в течение 24 недель.
Многие члены комиссии выразили надежду, что текущее исследование III фазы будет более точным, поскольку оно гораздо масштабнее. Результаты этого исследования ожидаются к началу 2024 года.
