Высокая цена для новых, долгожданных генных терапий

Келли Вайриму Дэвис, доктор медицинских наук

30 декабря 2021 г. C 2025 года, по данным FDA, ежегодно будет утверждаться от 10 до 20 новых клеточных и генных терапий.

Отличная новость, правда? Эти препараты могут спасти бесчисленные жизни людей, живущих с редкими генетическими заболеваниями, такими как серповидно-клеточная анемия, прогерия и Spina Bifida.

Однако высокая цена на эти препараты может помешать радоваться, считает эксперт по биотехнологиям и политике Кевин Доксзен, доктор философии, научный сотрудник Университета штата Аризона в Темпе и Всемирного экономического форума.

В статье, опубликованной в журнале The Conversation, он предупреждает, что генная терапия может стоить от сотен тысяч до миллионов долларов.

Лечение серповидноклеточной анемии, которое, как ожидается, будет одобрено в ближайшие несколько лет, может обойтись одному пациенту примерно в 1,85 миллиона долларов. Программа Medicare может выплачивать около 30 миллионов долларов каждый год, даже если лечение получат только 7% из тех, кто имеет на это право.

Другой пример - Золгенсма, одноразовый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии - заболевания, при котором мышцы становятся слабыми и разрушаются, что часто приводит к трудностям при сидении, ходьбе, дыхании и глотании.

С ценником в 2,1 миллиона долларов Золгенсма является самым дорогим в мире лекарством.

Сбор больших сумм денег на такие лекарства, как Золгенсма, может быть чрезвычайно обременительным для людей, живущих с редкими заболеваниями, и их семей.

Взять хотя бы Айю Лундт, девочку из Дании, о которой рассказывалось в статье The Conversation, которой в возрасте 10 месяцев был поставлен диагноз спинальной мышечной атрофии. После изнурительных 7 месяцев сбора средств в Интернете и аукционов от крупных доноров по всему миру, ее семья получила достаточно поддержки, чтобы собрать 2,1 миллиона долларов на покупку Золгенсмы.

Однако для некоторых семей такой подход может оказаться не столь успешным.

Как же эти жизненно важные препараты попадают в руки нуждающихся пациентов?

По словам Доксзена, одним из способов является создание моделей оплаты, которые помогают пациентам покрыть расходы на лечение и одновременно поддерживают на плаву страховые программы и фармацевтические компании.

В так называемых моделях, основанных на результатах, страховые компании могли бы платить лекарственным компаниям первоначальный взнос, а затем продолжать выплаты в зависимости от прогресса пациента после лечения - тем более что эффективность таких дорогостоящих препаратов, как Золгенсма, не гарантирована.

Модель Netflix - еще одно потенциальное решение, говорит Доксзен.

Действуя как служба подписки, государственная программа Medicaid могла бы платить фармацевтическим компаниям фиксированную плату за неограниченный доступ к генной терапии. Эта модель помогла расширить доступ к лечению гепатита С для пациентов в Луизиане.