Лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии предотвращает образование тромбов и облегчает симптомы, улучшая качество вашей жизни.
Какое лечение вы получите, зависит от того, насколько тяжелы ваши симптомы. Если у вас легкие симптомы, которые вас не беспокоят, возможно, вам не потребуется никакого лечения. Ваш врач будет просто наблюдать за вами, чтобы проверить, не появятся ли у вас симптомы позже.
Ваш врач начнет лечение, если у вас начнутся такие проблемы, как:
-
Синяки
-
Кровотечение
-
Усталость
-
Одышка
Лекарства для защиты клеток крови
Основное лечение PNH - это лекарства, останавливающие разрушение красных кровяных телец, снижающие вероятность образования тромбов и улучшающие качество вашей жизни?
Экулизумаб (Soliris) и равулизумаб (Ultomiris) действуют одинаково. Оба препарата вводятся внутривенно. Солирис вы получаете раз в 2 недели, а Ультомирис - раз в 8 недель.
Солирис и Ультомирис контролируют симптомы, но не лечат PNH. Вам нужно будет принимать лекарства до конца жизни или пока болезнь не перейдет в стадию ремиссии?
Пегцетакоплан (Эмпавели) - это целевая терапия, которая может быть назначена тем, кто только начинает лечение или переходит с Soliris или Ultomiris. Он также принимается внутривенно и вводится два раза в неделю.
Поскольку эти препараты блокируют часть вашей иммунной системы, они могут повысить вероятность серьезных инфекций. Вам необходимо сделать менингококковую вакцину как минимум за 2 недели до введения первой дозы Soliris или Ultomiris. Затем ваш врач будет наблюдать за вами на предмет признаков инфекции, пока вы принимаете лекарство.
Трансплантация стволовых клеток
Стволовые клетки - это ранние клетки костного мозга, из которых вырастают новые клетки крови. Единственный способ вылечить PNH - это так называемая аллогенная трансплантация стволовых клеток. Также называемая пересадкой костного мозга, она заменяет ваши поврежденные стволовые клетки здоровыми клетками донора, обычно близкого родственника, поскольку они часто лучше всего подходят.
Пересадка стволовых клеток может быть сопряжена с серьезными рисками, включая инфекцию и повреждение органов. Она проводится только для людей с очень тяжелой формой PNH, у которых могут образоваться опасные для жизни тромбы или другие серьезные проблемы.
Перед трансплантацией вы пройдете курс лечения, чтобы подготовить организм к приему новых клеток. Химиотерапия или облучение разрушают старый поврежденный костный мозг, чтобы новые стволовые клетки могли расти. Вы получите их через длинную тонкую трубку, установленную в груди или шее. Стволовые клетки попадут в ваш костный мозг, где они вырастут в новые здоровые клетки крови.
Лечение для облегчения симптомов
Ваш врач может назначить вам другие методы лечения, чтобы облегчить симптомы PNH, помогая вашему организму производить новые клетки крови.
К ним можно отнести:
-
добавки железа и фолиевой кислоты
-
Переливания крови
-
Факторы роста
-
Гормоны, называемые андрогенами
Вам также может понадобиться принимать препараты для разжижения крови, чтобы предотвратить образование тромбов. Пока вы принимаете препараты для разжижения крови, вам нужно быть особенно осторожным, чтобы избежать травм, потому что эти лекарства повышают вероятность кровотечения.
Лекарства, подавляющие иммунную систему
Некоторые люди с ПНГ также страдают апластической анемией, когда ваш костный мозг не может производить новые красные кровяные тельца, потому что ваша иммунная система атакует стволовые клетки в вашем костном мозге. Такие лекарства, как антитимоцитарный глобулин (тимоглобулин) и циклоспорин, могут остановить иммунную систему от атаки на костный мозг.
Клинические испытания
Исследователи изучают множество новых методов лечения PNH в рамках клинических испытаний. Участие в одном из таких исследований может дать вам доступ к новому лечению до того, как оно станет доступным для всех остальных. Спросите у врача, который лечит ваш ПНГ, может ли клиническое исследование подойти вам.
