Выбор Байдена для FDA получил двухпартийную поддержку во время слушаний

Керри Дули Янг

14 декабря 2021 г. — Роберт М. Калифф, доктор медицинских наук, планирует внимательно изучить федеральную политику в отношении рецептов на опиоиды во время своей второй работы на посту главного американского регулятора медицинской продукции, а также более пристально следить за эффективностью лекарств, получивших ускоренное одобрение.

Во вторник Калифф ответил на вопросы на слушаниях в Сенате по поводу его выдвижения президентом Джо Байденом на должность администратора FDA, которую он занимал в администрации Обамы. Он также говорил о необходимости укрепления способности страны поддерживать адекватное снабжение ключевыми медицинскими продуктами, включая лекарства.

Члены сенатского комитета по здравоохранению, образованию, труду и пенсиям, который рассматривает кандидатуру Калиффа, во время слушаний были в основном сердечны и благожелательны. Сенатор Пэтти Мюррей (Patty Murray, D-WA), председатель комитета, и главный республиканец в комитете, сенатор Ричард Берр (Richard Burr) из Северной Каролины, обращались к Калиффу во время слушаний так, как будто он скоро снова будет руководить FDA. Оба они были в числе сенаторов, проголосовавших 89-4 за утверждение Калиффа в феврале 2016 года.

Калифф был утвержден на пост главы FDA подавляющим большинством двухпартийных голосов, и я с нетерпением жду возможности снова работать с ним, чтобы FDA продолжало защищать семьи по всей стране, поддерживать золотой стандарт безопасности и эффективности и ставить науку и данные на первое место, сказала Мюррей.

Менее восторженно о Калиффе отозвался сенатор Берни Сандерс (I-VT), который был в числе семи сенаторов, не голосовавших по кандидатуре Калиффа в 2016 году.

В 2016 году Сандерс возражал против связей Калиффа с фармацевтической промышленностью, и во вторник он повторил это снова. Калифф — признанный лидер в проведении клинических испытаний, он сотрудничал со многими производителями лекарств. Но на слушаниях Калифф заявил, что согласен с Сандерсом в идее, против которой категорически возражает фармацевтическая промышленность.

Отвечая на вопрос Сандерса, Калифф сказал, что он уже официально выступает за то, чтобы Medicare вела переговоры с промышленностью по ценам.

FDA не будет принимать непосредственного участия в переговорах, так как этой работой будет заниматься Центр обслуживания Medicare и Medicaid. Демократы хотят предоставить Medicare некоторые полномочия по ведению переговоров в рамках своего масштабного закона Build Back Better Act.

Люди в США обеспокоены как стоимостью рецептурных препаратов, так и широким распространением рецептурных болеутоляющих средств, которые способствовали разжиганию нынешней опиоидной эпидемии, сказал Сандерс в интервью Калиффу. Многие люди будут обеспокоены тем, что комиссаром FDA станет человек, который извлек выгоду из тесных связей с промышленностью, сказал Сандерс.

Как они поверят, что вы будете независимым и сильным голосом против этого чрезвычайно мощного специального интереса? спросил Сандерс.

Я полностью согласен с вами в том, что цены на фармацевтические препараты в нашей стране слишком высоки, сказал в ответ Калифф.

Калифф получил 2,7 миллиона долларов в виде зарплаты и бонусов от Verily Life Sciences, биомедицинской исследовательской организации, управляемой Alphabet Inc., материнской компанией Google, согласно его федеральной финансовой декларации. Он также сообщил, что занимает должности в советах директоров фармацевтических компаний AmyriAD и Centessa Pharmaceuticals PLC.

Bloomberg Government сообщило, что Калифф связан еще с 16 научно-исследовательскими организациями и биотехнологическими компаниями. Bloomberg Government также сообщило, что во время своей предыдущей службы в FDA Калифф держал в своем кабинете доску с перечнем всех видов деятельности и проектов, которые требовали его отвода, ссылаясь в качестве источника на Говарда Скламберга, который был заместителем комиссара при Калиффе.

Он был очень, очень, очень осторожен, сказал Скламберг, который сейчас работает адвокатом в Arnold & Porter LLP, в интервью Bloomberg Government.

Работа над опиоидами

Сенаторы неоднократно возвращались к теме опиоидов во время слушаний в Калиффе, отражая глубокую озабоченность по поводу усилий FDA по предупреждению рисков, связанных с рецептурными болеутоляющими средствами.

По данным Центра по контролю и профилактике заболеваний, за 12 месяцев, закончившихся в апреле, в США было зарегистрировано 100 306 смертей от передозировки наркотиков, что на 28,5% больше, чем 78 056 смертей за тот же период годом ранее.

Калифф сказал, что он планирует сосредоточиться на том, какую информацию FDA доносит до общественности о рисках, связанных с рецептурными болеутоляющими средствами, включая изучение того, что написано на этикетках этих препаратов.

Я намерен провести всеобъемлющий обзор состояния дел с опиоидами в начале своего пребывания в должности, сказал Калифф.

Калифф отметил, что врачи по-прежнему слишком быстро вводят избыточные дозы этих лекарств, несмотря на многолетние усилия по сдерживанию их применения. Он сказал, что знает родственников, которым после небольшой операции выписали 30-дневные рецепты на опиоиды.

Поэтому я знаю, что нам есть над чем работать, — сказал Калифф.

Озабоченность по поводу предыдущей работы FDA по управлению опиоидами вызвала протест со стороны нескольких сенаторов-демократов по поводу перспективы назначения Байденом исполняющей обязанности комиссара FDA, доктора медицинских наук Джанет Вудкок, на постоянную должность.

На слушаниях сенатор Бен Рэй Лужн (Д-НМ) поднял вопрос об одобрении FDA сильнодействующего обезболивающего препарата Zohydro. Агентство одобрило этот препарат, несмотря на то, что Консультативный комитет FDA по обезболивающим и анальгетическим препаратам проголосовал против него 11-2.

Лужн спросил Калиффа, что бы он сделал, если бы консультативный комитет FDA подавляющим большинством голосов не рекомендовал одобрить лекарство, как это произошло в случае с Zohydro.

Хотя Лужн не упомянул об этом во время слушаний с Калиффом, отклонение сотрудниками FDA рекомендаций консультативных комитетов вызывает растущее беспокойство среди исследователей.

В прошлом году агентство одобрило адуканумаб (Адухельм, Biogen), препарат для лечения болезни Альцгеймера, отклонив рекомендации Консультативного комитета по препаратам периферической и центральной нервной системы. Это решение вызвало отставку нескольких членов комитета. Ранее сотрудники FDA также отвергли заключение, предложенное большинством членов того же консультативного комитета в 2016 году по этеплирсену (Exondys 51), препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Калифф рассказал Луйну, что недавно провел исследование, чтобы выяснить, как часто сотрудники FDA не соглашаются с рекомендациями консультативного комитета. По его словам, FDA принимает другой курс действий примерно в 25% случаев. Примерно в трех четвертях случаев сотрудники FDA выбирают более строгий подход к обеспечению доступа общественности к препарату, в отличие от более щедрого, как в случаях с Zohydro, Aduhelm и Exondys 51.

Тем не менее, по словам Калиффа, когда консультативный комитет 11-2 голосует против рекомендации препарата, руководители FDA должны внимательно присмотреться к происходящему.

Вопрос об ускоренном утверждении

Одобрение FDA адуканумаба привлекло внимание к уже ведущимся дебатам об условных разрешениях, известных как ускоренные утверждения.

FDA использует этот путь с 1990-х годов для ускорения доступа к лекарствам для лечения серьезных заболеваний. Компромиссом за ранний доступ является то, что агентство иногда делает неправильный выбор на основе первоначальных результатов и разрешает лекарство, которое, как выяснилось позже, не приносит ожидаемой пользы пациентам.

Отдел FDA по борьбе с раком в настоящее время предпринимает публичные усилия по рассмотрению случаев, когда производители лекарств не смогли предоставить исследования, подтверждающие ускоренное утверждение их онкологических препаратов. Кроме того, в августе Управление генерального инспектора Министерства здравоохранения и социальных служб объявило о том, что оно проверяет работу FDA с процессом ускоренного одобрения.

На слушаниях во вторник Берр задал Калиффу вопрос о том, как он отреагирует на призывы изменить порядок работы FDA с процессом ускоренного одобрения.

Можете ли вы пообещать мне и пациентам, которые могут рассчитывать на новейшие методы лечения, что вы не будете поддерживать усилия по сужению этого пути или повышению планки для лекарств, которые могут быть одобрены в рамках этого пути? спросил Берр у Калиффа.

В ответ Калифф заявил, что он является сторонником ускоренного утверждения — при наличии соответствующих условий.

Ранее, в своем вступительном заявлении, Калифф сказал, что его мать получила непосредственную пользу от ускоренного утверждения новых препаратов для лечения множественной миеломы. Калифф сказал Берру, что он провел бесчисленное количество часов с группами пациентов и понимает необходимость ускоренного утверждения лекарств для лечения серьезных заболеваний.

Но FDA также должно убедиться в том, что оно выполняет свою часть сделки, заключенной при ускоренном утверждении. Это включает в себя проверку того, как работают эти лекарства после их появления на рынке.

Мы признаем, что существует больше неопределенности, — сказал Калифф. Это означает, что у нас должна быть более совершенная система оценки этих продуктов по мере их использования на рынке. И я думаю, что сейчас есть способы, с помощью которых мы можем это сделать. Технологии позволяют сделать это так, как раньше было просто невозможно».

Беспокойство по поводу цепочки поставок медицинских препаратов

Сенатор Сьюзен Коллинз (Р-МЭ) спросила Калиффа об уязвимости американской медицинской системы к сбоям в цепи поставок. В качестве примера она привела доминирование Китая в производстве антибиотиков. Она спросила, может ли Конгресс сделать больше для стимулирования отечественного производства медицинских товаров, например, путем предоставления налоговых льгот.

Калифф сказал Коллинз, что разделяет ее озабоченность по поводу производства в США ингредиентов, используемых как в фирменных, так и в непатентованных лекарствах. Он сказал, что недавно работал в комитете Национальной академии медицины, который изучает вопросы цепочки поставок.

Этот комитет скоро выпустит отчет с конкретными рекомендациями, сказал Калифф.

У нас недостаточно конкурентоспособных организаций в том, что стало своего рода товарным бизнесом по производству лекарств, сказал Калифф. Поэтому нам необходимо предпринять ряд шагов, чтобы сделать систему более устойчивой».